Projekt azonosítószáma: 2020-2.1.1-ED-2023-00288

Projekt címe: Genetikailag módosított humán organotípusos tenyésztési rendszer kifejlesztése epilepszia kutatására

Megvalósítás időtartama: 2024.06.01.-2028.05.31.

 

Kedvezményezett: Semmelweis Egyetem

Megítélt támogatás:  250 000 000 Ft

Összköltség: 250 000 000 Ft

Támogatás mértéke: 100%

 

Projekt rövid összefoglalója

 Az epilepsziás megbetegedések összefüggésbe hozhatók a túlzott idegi szinkronitással, amelynek eredménye a rohamok, és a rohamok közötti úgynevezett interiktális aktivitás. Adataink az epilepsziás aktivitás kialakulására vonatkozóan főként állatmodellekből származnak, holott az emberi agy és az emberi betegség egyértelműen különbözik az állatokétól. Jelen projekt keretén belül egy humán organotipikus szelettenyészet kifejlesztését tűztük ki célul, amelyet optogenetikai vizsgálatokra szeretnénk használni.

Vírus vektorokkal fényérzékeny ioncsatornák és Ca2+-szenzor molekulák génjét juttatjuk be meghatározott (serkentő és gátló) sejttípusokba. Ezáltal lehetővé válik e neuroncsoportok fénnyel történő aktiválása vagy deaktiválása, és így be is tudunk avatkozni a spontán vagy kiváltott epilepsziás aktivitás kialakulásába. Ezzel egyidejűleg intrakortikális elvezetéseket tervezünk végezni epilepsziás páciensekből krónikusan beültetett mikroelektródákkal, valamint in vitro szeletpreparátumokban, hogy feltárjuk az emberi agyban kialakuló epilepsziás aktivitások sejtes mechanizmusait. Reméljük, hogy eredményeinkkel közelebb kerülhetünk az emberi betegség megértéséhez, és esetleg új irányvonalat azonosíthatunk a jövőbeli terápiák számára is. Projektünk tudományos része szakmailag megalapozott, hiszen támogatást nyert a NKFI OTKA keretében.

Az egyedi támogatási kérelmünket annak érdekében nyújtjuk be, hogy a beszerzendő neuronavigációs készülékkel meg tudjuk állapítani a krónikusan beültetett elektródok pontos anatómiai elhelyezkedését. Ez az információ rendkívül fontos az epilepsziás mechanizmus megértése szempontjából, és lényeges többletinformációt ad a későbbi terápiák kifejlesztésében is.