A gerincvelői izomsorvadás (SMA) egy súlyos, fokozatos romlással járó izombetegség. Kezelés nélkül a betegek az izomgyengeség miatt sokszor nem tanulnak meg ülni, állni, járni sem, vagy elveszítik a már megszerzett képességeiket. Magyarországon 2018. óta alkalmazzuk betegeink kezelésében a SPINRAZA (nuszinerszen) 12 mg-os formáját. Ennek hatékonyságát nemcsak számos klinikai vizsgálat, hanem a bevezetése óta szerzett adatok támasztják alá életkortól, SMA típustól függetlenül.
Délia, a Tűzoltó utcai részleg páciense 2018-ban is az elsők között kapta meg a kezelést. Az újonnan bevezetett 50 mg-os gyógyszert szintén ő kapta meg először Magyarországon.
2026. január 12-én az Európai Bizottság (EB) forgalomba hozatali engedélyt adott a SPINRAZA® (nuszinerszen) nagy dózisú adagolási rendjére, amely 50 mg- és 28 mg/5 ml dózisokból áll. A gyógyszert lumbálással a gerincvízbe juttatva kapják meg betegeink. Bevezetését megelőző vizsgálatok a motoros funkciók javulását igazolták a nagymozgásokban, melyet a motoros skálákon kimutatott javulás támasztott alá. A kezelés jól tolerálható volt, a mellékhatás-profil megegyezett a standard dózisú kezelés mellett tapasztaltakkal.