A TTP (trombotikus trombocitopéniás purpura) klinikailag trombocitopénia és mikroangiopátiás hemolitikus anémia (MAHA) képében jelentkezik, szervi manifesztációkkal, vagy azok nélkül.
TTP-ben a trombotikus mikroangiopátia bármely szervet érintheti, leggyakrabban az agy, a szív, a vese és a hasnyálmirigy érintett, míg a tüdő és a máj viszonylag ritkán károsodik. Ennek megfelelően neurológiai tünetek az esetek jelentős részében (akár 80%-ában) felléphetnek. A tünetek súlyossága az egészen enyhétől (zavartság, fejfájás) a rendkívül súlyosig (görcsök, kóma) terjedhet, leggyakoribbak a fokális elváltozásokra (TIA, stroke) utaló tünetek (parézis, afázia, látászavar). A gasztrointesztinális tünetek (hasi fájdalom, hányinger, hányás, hasmenés) szintén gyakoriak (közel 70%). Az (esetenként véres) hasmenés esetén differenciáldiagnosztikai (típusos HUS-tól való elkülönítés) szempontból különösen fontos a hasmenés és a további tünetek időbeliségének tisztázása. Vesekárosodásra utaló tünetek (oliguria, hypertonia), illetve laboratóriumi eltérések (proteinuria, mikrohematuria, emelkedett kreatininszint) gyakoriak (közel 50%), de általában enyhék, az anuriával járó, vesepótló kezelést igénylő súlyos veseelégtelenség előfordulása TTP-ben ritka (5% alatti). Kardiális manifesztációk (angina pectoris, miokardiális infarktus, aritmiák, szívelégtelenség) is előfordulhatnak, a szív érintettségének mértéke fontos prognosztikai faktor.
A TTP szerzett és veleszületett formája egyaránt epizodikus, shubokban zajló betegség. A TTP-s epizód kialakulásának az ADAMTS13-deficiencia szükséges, de nem elégséges feltétele. Az epizódok jelentkezéséhez a deficiencián felül általában további kiváltó faktorok (infekció, terhesség, gyógyszerszedés, stb.) szükségesek. Az epizód sikeres kezelését követően, a kiváltó faktorok megszűnte után a betegek tartósan remisszióban maradhatnak.