A TTP kezelését a klinikai diagnózis felállítása után minél hamarabb meg kell kezdeni. A klinikai diagnózis felállítása után és a kezelés megkezdése előtt javasolt felvenni a kapcsolatot egy, a TTP kezelésében nagy tapasztalattal rendelkező központtal vagy szakemberrel. A következőkben megfogalmazott összefoglaló csak a kezelési módok általános ismertetésére szorítkozik.
A terápia első és legfontosabb eleme a plazmaferezis végzése friss fagyasztott plazma (FFP) szubsztitúciójával, a hiányzó ADAMTS13 enzim pótlása valamint szerzett forma esetén a deficienciát okozó ADAMTS13-ellenes autoantitestek eltávolítása céljából. A plazmaferezist naponta, a hematológiai remisszió (vagy terápiás válasz) eléréséig kell folytatni, azaz ameddig a trombocitaszám egymást követő két napon meg nem haladja a 150 G/L-es értéket, vagy amíg egy 150 G/L feletti értéken nem állandósul.
Örökletes TTP-ben az epizódok kezelésére, illetve újabb epizódok megelőzésére FFP infúzió elegendő.
A plazmaferezist szerzett TTP-ben az autoantitestek keletkezését gátló immunszuppresszív terápiával kell kiegészíteni.
Az immunszuppresszív terápia alapját glükokortikoidok képezik. A glükokortikoid-terápiát a plazmaferezis felfüggesztését követően is folytatni kell legalább a 20-30%-os ADAMTS13-aktivitás eléréséig, majd 2-3 hét alatti leépítése javasolt.
A rituximab, amely hatását a (CD20-pozitív) B-sejtek eliminálásán keresztül fejti ki, az antitestek nagy részét termelő (CD20-negatív) plazmasejtek ellen nem hat, ezért hatása csak lassabban alakul ki. Korábban a rituximabot a kezdeti terápiára nem reagáló TTP-s epizódok, exacerbációk, illetve relapszusok kezelésében, valamint tartósan ADAMTS13-deficiens beteg esetében újabb TTP-s epizód megelőzése céljából alkalmazták, de a legújabb ajánlások alapján kontraindikáció hiányában minden TTP-s beteg kezdeti terápiájában alkalmazható.
Terápiarefrakter – azaz plazma-, glükokortikoid-, illetve rituximabterápiára nem megfelelően reagáló – esetekben további, más hatásmechanizmusó terápiás beavatkozásokra lehet szükség.
A caplacizumab a VWF és a vérlemezkék glikoprotein Ib-IX-V receptorkomplexének kapcsolódását gátolja, ezáltal deficiens ADAMTS13-aktivitás mellett is képes megakadályozni az ULVWF-mediált trombocita-trombusok kialakulását TTP-ben. Az antitestek keletkezésére és az ADAMTS13-aktivitásra viszont nincs hatása, ezért csak a korábban ismertetett terápiák kiegészítésére használható.
TTP-ben súlyos vérzés hiánya esetén trombocita-transzfúzió adása kontraindikált, mivel elősegítheti a trombocita-trombusok képződését, és ezáltal a trombotikus mikroangiopátia súlyosságát fokozhatja.
A szerzett TTP-s esetek több mint egyharmadában kialakulhat exacerbáció, ezért fontos a TTP-s beteg állapotának szoros követése (tünetek megfigyelése és a vérkép kontrollálása) a plazmaferezis felfüggesztését követően is. Exacerbáció esetén a naponkénti plazmaferezist haladéktalanul újra el kell kezdeni, valamint ki kell egészíteni emelt dózisú glükokortikoid-, rituximab- és lehetőség szerint caplacizumab-terápiával.
Relapszusok a szerzett TTP-s betegek egyharmadában alakulhatnak ki, bár a hatékonyabb követés és terápia következtében arányuk csökkenő tendenciát mutat. Az ADAMTS13-aktivitás monitorozása segítséget nyújthat a relapszusrizikó meghatározásában: normál ADAMTS13-aktivitás mellett TTP-s epizód nem alakul ki, míg a deficiens aktivitás fokozott relapszusrizikóval jár és szorosabb követést, illetve preemptív immunszuppresszív terápiát tehet szükségessé. Rituximabra nem reagáló, gyakran relabáló betegek esetében splenectomia elvégzése jön szóba.