Új miRNS alapú terápiák fejlesztése a szívműködés védelmében

Szakmai összefoglaló

A projekt a nem kódoló RNS-ek, különösen a mikroRNS-ek terápiás és diagnosztikai alkalmazására fókuszál. A kutatócsoport három, „ProtectomiR”-nek nevezett mikroRNS-családot már szabadalmaztatott, amelyek ígéretesek a szívinfarktus elleni védelemben. A projekt célja egy komplex mikroRNS-terápiás rendszer kialakítása. Ennek része a ProtectomiR-ek hatékonyságának vizsgálata, vezikulákba történő betöltésük optimalizálása, valamint a sejtfelvétel és transzfer hatékonyság elemzése. Emellett tanulmányozzák a mikroRNS-ek mRNS-re gyakorolt hatását, valamint in vivo modellekben vizsgálják a farmakokinetikát, biztonságosságot és terápiás hatékonyságot.

Résztvevő kiemelt kutatók, kollaborációs partnerek, egyetemek, cégek

Dr. Görbe Anikó egyetemi tanár, akinek kutatási területe a szív- és érrendszeri betegségek és azok társbetegségeinek innovatív megközelítéseire összpontosít. Munkája során kiemelt figyelmet fordít a mikroRNS-ek fejlesztésére, mint új terápiás eszközökre a kardiovaszkuláris betegségek kezelésében. Munkája magában foglalja a gyógyszeres hatóanyagok rejtett kardiotoxikus vagy kardioprotektív hatásainak vizsgálatát, valamint a szív- és érrendszeri betegségekhez kapcsolódó metabolikus társbetegségek tanulmányozását. Emellett az iszkémiás szívbetegség és társbetegségeinek gyógyszeres célpontjait is kutatja, transzkriptomikai adatok bioinformatikai predikciója és ezek kísérletes validációja révén, hozzájárulva a személyre szabott terápiák fejlesztéséhez. A pályázat során együttműködünk Dr. Monika Bartekovával, akinek tudományos munkásságát a szív- és érrendszeri betegségek és a kardioprotekció területén szerzett hosszú távú kutatási tapasztalat jellemzi, különös tekintettel a szív iszkémia-reperfúziós sérülésére.

Alkalmazott módszerek, eszközök

A kutatás során molekuláris és sejtbiológiai módszerekkel vizsgáljuk a protectomiR-eket, és in vitro, valamint in vivo preklinikai modellekben értékeljük hatásukat. Extracelluláris vezikulákat állítunk elő és tisztítunk, majd különböző sejtes és sejtmentes technológiákkal optimalizáljuk a miRNS-ek betöltését és célba juttatását. Génmódosított sejtvonalakat hozunk létre a hatékony termelés érdekében, és fluoreszcens jelöléssel követjük a sejtfelvételt. In vitro humán szívizomsejteken és in vivo kisállatmodelleken vizsgáljuk a terápiás hatékonyságot.

Képek

Galéria

3kép

Küldetés és hasznosulás

A kutatás küldetése olyan mikroRNS-alapú, célzott terápiás megközelítések fejlesztése, amelyek hatékony védelmet nyújthatnak a szívinfarktus okozta szívkárosodással szemben. A ProtectomiR-ek azonosítása és korszerű vivőrendszerekkel történő célba juttatása hozzájárulhat új, precíziós kardiovaszkuláris terápiák kialakításához, növelve a hazai innováció és gyógyszerfejlesztés versenyképességét. Munkánk szorosan illeszkedik az egyetem stratégiai céljaihoz, támogatva a tudományos kiválóságot, az innovációt és a transzlációs kutatást, valamint hozzájárul az egészségügyi ellátás fejlesztéséhez és a nemzetközi együttműködések erősítéséhez.