A tavalyihoz hasonlóan idén is megjelent a British Journal of Pharmacology gyógyszerismertető mini-review-ja az európai (EMA), brit (MHRA) és az Egyesült Államok (FDA) gyógyszerhatósága által engedélyezett új gyógyszerekről. Fontos kiemelni, hogy a cikk csak azokat a gyógyszereket vette figyelembe, amiket eddig még a három hatóság közül valamelyik nem regisztrált előzetesen. Mivel általában az FDA a leggyorsabb, ezért több olyan szer van, ami Európában még nem jelent meg, illetve ami idén jelent meg, de a korábbi review része volt. A táblázatban 7 gyógyszernél csak az FDA szerepel, de az EMA is engedélyezte őket tavaly, illetve a landiolol (ultra rövid hatású β blokkoló) esetében Európában nem centrális törzskönyvezés történt.
A teljesen új hatóanyagok száma 53, ami kicsit alacsonyabb a 2023-asnál (70). Ebből 15 nagy molekulatömegű fehérje, 4 fejlett terápiás készítmény és 2 oligonukleotid). Ez utóbbi kicsit kevesebb a 2023-as adatnál (11). Az 53 szerből 21 ritka betegség kezelésére szolgáló orphan gyógyszerként lett regisztrálva. A fenti 53 gyógyszerből 28 úttörő (firs in class) jellegű, vagy teljesen új hatásmechanizmusú, vagy jelentősen módosított a hatásmechanizmusa a korábbi hasonló támadáspontú szerekhez viszonyítva. A cikk elsősorban ezeket mutatja be részletesen.
Terápiás terület szempontjából ahogy már korábban is, abszolút értékben és innovatív szempontból is az onkológia készítmények dominálnak. Találunk köztük oligunukleotid telomeráz gátlót (Imetelstat), bispecifikus HER2/HER3 antitestet, ami a HER2-t célozza és a HER3-at blokkolja (Zenocutuzumab) illetve olyan HER2 ellenes antitestet, ami a HER2 két különböző epitópjához kötődik (Zanidatamab). Azonban találunk teljesen új mechanizmusú gyógyszereket más területekről is. Például megjelent két egymástól teljesen eltérő kémiájú új PPARβ agonista (Seladepar és Elafibranor) primer biliáris cholangitis kezelésére; egy teljesen új megközelítés a tissue factor pathway inhibitor ellenes antitest hemophilia kezelésére (Martacimab); illetve a világ első muszkarin agonista 3. generációs antipszichotikuma schizofréniára (Xanomelin / Trospium. A klasszikus farmakonok mellett tavaly került jóváhagyásra a világ első nem koronavírus elleni mRNS vakcinája idős kori RSV fertőzés megelőzésére (MRESVIA).
A cikk részletesen bemutatja mind a 28 úttörő hatóanyagot. Akit érdekel a farmakológia fejlődése annak mindenképp ajánlott a publikáció elolvasása.