MikroRNS terápia fejlesztés kardiometabolikus és onkológiai megbetegedések esetén

Szakmai összefoglaló

A projekt célja a mikroRNS-ek terápiás potenciáljának kihasználása szív- és érrendszeri betegségek, valamint rosszindulatú daganatok kezelésében. A mikroRNS-ek poszttranszkripciós génszabályozóként komplex molekuláris célpontokat érintenek, így hatékony kardioprotektív és onkológiai terápiák alapját képezhetik. A kutatás fókuszában a ProtectomiR-ek, azaz kardioprotektív mikroRNS molekulák felfedezése és fejlesztése áll, melyeket kémiai optimalizálással és extracelluláris vezikulák segítségével célzottan juttatnának el a sejtekhez. Emellett daganat ellenes miRNS oligonukleotidok azonosítása bioinformatikai módszerekkel, valamint hatásosságuk igazolása is kiemelt feladat. A projekt innovatív eleme a gépi tanulás alkalmazása a mikroRNS-target hálózat perturbációinak előrejelzésére, amely elősegítheti új gyógyszerjelöltek molekuláris célpontjainak azonosítását.

Résztvevő kiemelt kutatók, kollaborációs partnerek, egyetemek, cégek

Dr. Ferdinandy Péter a Semmelweis Egyetem tudományos és innovációs rektorhelyettese, a Farmakológiai és Farmakoterápiás Intézet vezető egyetemi tanára, valamint a Magyar Tudományos Akadémia doktora. A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság elnöke és a Pharmahungary cégcsoport alapítója. Többször szerepelt a világ legbefolyásosabb tudósainak listáján. Kutatócsoportja kiemelt területei közé tartozik az iszkémiás szívbetegség kardioprotektív gyógyszercélpontjainak azonosítása, amelyet Dr. Görbe Anikó vezet, az extracelluláris vezikulák szerepének vizsgálata kardiometabolikus betegségekben Dr. Giricz Zoltán irányításával, a gyulladásos faktorok vizsgálata kardiovaszkuláris és metabolikus betegségekben Dr. Varga Zoltán vezetésével, valamint a bioinformatikai módszerek fejlesztése a gyógyszercélpontok és farmakovigilancia területén Dr. Ágg Bence szakértelmével.

Alkalmazott módszerek, eszközök

A projektben különféle modern eszközöket és módszereket használunk. Ezek közé tartozik egy speciális számítógépes szoftver a mikroRNS-ek elemzésére, laboratóriumi és állatkísérletes vizsgálatok, valamint a gyógyszermolekulák kémiai vizsgálata és fejlesztése. Emellett számítógépes programokat fejlesztünk, amelyek mesterséges intelligenciát használnak a mikroRNS-ek és célpontjaik közötti kapcsolatok előrejelzésére. Az eredményeket statisztikai módszerekkel értékeljük, hogy megbízható és pontos következtetéseket vonhassunk le a kutatás során.

Képek

Küldetés és hasznosulás

Kutatásunk célja, hogy új mikroRNS-alapú gyógyszereket fejlesszünk ki a szívbetegségek és a rák hatékonyabb kezelésére. Ezek az innovatív terápiák segíthetnek jobban megérteni a betegségek működését, és személyre szabottabb kezelést tesznek lehetővé. Munkánk illeszkedik az egyetem céljaihoz, hiszen támogatja a tudományos fejlődést, az újításokat, és hozzájárul az egészségügy jobbá tételéhez, miközben erősíti a nemzetközi együttműködéseket is.