Egy AI-alapú gyógyszerkutatási platform kifejlesztése: mikroRNS-terápia a kardiometabolikus és onkológiai betegségek esetében

Szakmai összefoglaló

A projekt célja, hogy új, hatékony kezeléseket fejlesszen ki az iszkémiás szívbetegségek, például a szívinfarktus és az azt követő szívelégtelenség, valamint különböző rákos megbetegedések számára. A kutatás a mikroRNS-ekre (miRNS), olyan kis méretű molekulákra fókuszál, amelyek egyszerre több gént képesek szabályozni, és így összetett betegségek kezelésében ígéretesek lehetnek. Ezeket a molekulákat ProtectomiR-eknek nevezzük, amelyek különösen a szív védelmében játszhatnak fontos szerepet. Emellett új rákellenes miRNS-ek, az AntitumiR-ek felfedezésére is törekszünk, mesterséges intelligencia segítségével. A projekt során optimalizáljuk ezeknek a molekuláknak a kémiai szerkezetét és célzott eljuttatását a sejtekhez pl. extracelluláris vezikulák segítségével. Emellett egy speciális szoftvert fejlesztünk, amely támogatja a mikroRNS-alapú gyógyszerek kutatását, elősegítve ezzel új, hatékony terápiák kifejlesztését a késői preklinikai fázisokig.

Résztvevő kiemelt kutatók, kollaborációs partnerek, egyetemek, cégek

Dr. Ferdinandy Péter a Semmelweis Egyetem tudományos és innovációs rektorhelyettese, a Farmakológiai és Farmakoterápiás Intézet vezető egyetemi tanára, valamint a Magyar Tudományos Akadémia doktora. A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság elnöke és a Pharmahungary cégcsoport alapítója. Többször szerepelt a világ legbefolyásosabb tudósainak listáján. Kutatócsoportja kiemelt területei közé tartozik az iszkémiás szívbetegség kardioprotektív gyógyszercélpontjainak azonosítása, amelyet Dr. Görbe Anikó vezet, emellett a miRNS-alapú terápiák és precíziós onkológiai vizsgálatok szakértője is. Prof. Rainer Schulz vezető szerepet tölt be a szívizom iszkémiás/reperfúziós károsodásának kutatásában, különös tekintettel a mitokondriális reaktív oxigénfajokra és új kezelési stratégiákra. Több mint 470 publikációja és magas h-indexe (98) nemzetközi elismerést tükröz. Prof. Manuel Mayr jelentős hozzájárulást tett a kardiovaszkuláris mikroRNS-kutatáshoz és proteomikai elemzésekhez, amelyek segítik a miRNS-célpontok azonosítását. Több mint 270 cikk szerzője, h-indexe 102.

Alkalmazott módszerek, eszközök

A kutatás során transzkriptomikai hálózatokat elemzünk, és preklinikai in silico, in vitro, valamint in vivo vizsgálatokat végzünk kisállatmodelleken. A terápiás miRNS-ek célzott szállítását extracelluláris vezikulák (EV) segítségével optimalizáljuk. Emellett bioinformatikai és gépi tanulási algoritmusokat alkalmazunk új, kardioprotektív ProtectomiR-ek és rákellenes AntitumiR-ek azonosítására és fejlesztésére. A miRNS hatóanyag-kutató szoftver (miRNAI) fejlesztése támogatja a gyógyszerkutatást hálózatdinamikai és gépi tanulási módszerekkel.

Képek

Küldetés és hasznosulás

Kutatásunk küldetése, hogy innovatív mikroRNS-alapú terápiákat fejlesszünk ki az iszkémiás szívbetegségek és rosszindulatú daganatok kezelésére, amelyek jelenleg kielégítetlen klinikai igényeket céloznak meg. A projekt során mesterséges intelligencia és bioinformatikai módszerek segítségével új gyógyszerjelölteket fedezünk fel és fejlesztünk, elősegítve a személyre szabott és hatékonyabb kezeléseket. Munkánk szorosan illeszkedik az egyetem stratégiai céljaihoz, támogatva a tudományos kiválóságot, az innovációt és a transzlációs kutatást, valamint hozzájárul az egészségügyi ellátás fejlesztéséhez és a nemzetközi együttműködések erősítéséhez.