In Ungarn wurde zunächst in den I. und II. Klinik für Pädiatrie der Semmelweis Universität eine neue biologische Therapie bei vier Kindern angewendet. Für die Kinder, die an dieser seltenen Krankheit – Knochendeformität und Wachstumstörung  – leiden, wurde vor kurzem eine neue Therapiemöglichkeit gefunden.

In Ungarn leiden etwa 20-25 Kleinkinder an Hypophosphatämie, wobei es um eine X-chromosomal bedingten seltene genetische Abweichung geht, und die Phosphatwerte im Blut wegen Anstieg des Hormonspiegels absinken.

Aus dem Grund verschlechtert sich der Aufbau und die Stärke der Knochen und Zähne und bildet sich Rachitis (Störung der Auf- und Umbau der Knochen), bzw. Wachstumsstörung aus – sagten die behandelnden Ärzte Dr. György Reusz und Dr. András Szabó. Die Universitätsprofessoren der I. und II. Klinik für Pädiatrie fügten noch dazu: Vor kurzem wurde eine neue biologische Therapie gegen diese Krankheit heraus entwickelt, indem ein Antidot gegen das phosphatabbauende Hormon angewendet wird.

Die vier Kinder waren in Ungarn die ersten, die die neue wirksame medikamentöse Behandlung als Teil der biologischen Therapie erhielten. Unter den vier Kindern gab es eins, auf dessen unteren Gliedmaßen schon eine kleinere Krümmung zu sehen war. Die höhere Deformität, die seine Gehfähigkeit ohne Behandlung im seinem Jugendalter beeinflusst hätte, konnte aber durch diese biologische Therapie erfolgreich verhindert werden.

Das Medikament mit Wirkstoff Burosumab konnte man erfolgreich ohne Komplikationen bei den Kindern anwenden, die Injektionstherapie wird aber bis zu ihrem Jugendalter –  bis ihr Wachstum abgeschlossen wird – nötig sein.

In den nächsten Tagen startet man mit der Behandlung von weiteren Kindern an der Semmelweis Universität – erklärte Dr. Attila Szabó Direktor der I. Klinik für Pädiatrie

 

Orsolya Dávid
Foto (Illustration) : Attila Kovács – Semmelweis Universität
Übersetzung: Judit Szlovák