Új típusú gyulladáscsökkentő és szöveti hegesedést gátló gyógyszer kifejlesztéséhez járulhat hozzá a Semmelweis Egyetem I. Sz. Gyermekgyógyászati Klinikáján működő ELKH-SE Gyermekgyógyászati és Nephrológiai Kutatócsoport, amely a leginnovatívabb kutatómunka kategóriában nyerte el az egyetemi innovációs díjat. Az innovációs díjasokat bemutató cikksorozatunk keretében a kutatócsoport négy tagja, dr. Szebeni Beáta, dr. Pap Domonkos, dr. Veres-Székely Apor és dr. Vannay Ádám a díj mögött álló munkáról, kutatásaikról és személyes motivációjukról is beszél. Kiemelt törekvésük, hogy munkájuk során kapott eredmények, véghezvitt fejlesztések minél hamarabb hasznosuljanak és eljussanak a betegágyakig.

A 2021-es Innovációs Napon a leginnovatívabb kutatómunka kategóriában díjazott kutatócsoport egy preklinikai fejlesztési fázisban lévő, PARK7 molekula működését befolyásoló hatóanyagot azonosított, amelynek gyulladásgátló, illetve hegesedéscsökkentő hatását elsőként ők ismerték fel. Átfogó sejtes és állatmodelleken végzett kísérletekkel igazolták, hogy a hatóanyag gátolja a gyulladásos folyamatokat a gyulladásos bélbetegségben, valamint képes csökkenteni a tüdőhegesedés mértékét is. A díjazott kutatás célja a fejlesztés klinikai vizsgálatokig való elvitele, hogy végül hegesedést gátló gyógyszerként eljuthasson a betegekhez, hangsúlyozták honlapunknak a kutatócsoport tagjai. A csapat különböző területek szakembereiből (biomérnök, orvos, biológus) áll, ezért a megközelítés sokfélesége adott.

„Közel 10 éve csiszolódunk egymáshoz, és mára a csapat tagjai nagyon jól kiegészítik egymást” – fogalmazott dr. Vannay Ádám, az I. Sz. Gyermekgyógyászati Klinikán működő Eötvös Loránd Kutatási Hálózat – Semmelweis Egyetem (ELKH-SE) Gyermekgyógyászati és Nephrológiai Kutatócsoport tudományos főmunkatársa. A csapat tagjai mind úgy vélik: sikerük titka az egymás és mások iránti kölcsönös tisztelet, illetve az, hogy nagyon hasonlóképpen gondolkoznak a világról, erkölcsről, tudományról, munkáról. „Közös értékrend nélkül nem lehetne együtt dolgozni” – mutatott rá dr. Vannay Ádám, aki szerint a kutatás ugyan exhibicionista műfaj, de ha ezeket a vágyakat kordában tartják, megszületik a csapat.

Véleményük szerint fontos aspektusa a hatékonyságnak a fókuszált témaválasztás, mely esetükben a hegesedéssel járó kórképek terápiája. Ehhez pedig felépítettek egy problémaorientált kutatási infrastruktúrát, etikai engedélyekkel, molekuláris biológiai módszerekkel, saját fejlesztésű in vitro assay-kel, ezáltal lehetővé téve, hogy rendkívül hatékonyan tudják tesztelni egy molekula/hatóanyag szerepét a hegesedés folyamatában.

Dr. Szebeni Beáta 2007-ben kezdett a kutatólaborban dolgozni, akkor PhD-hallgatóként, jelenleg pedig tudományos főmunkatárs. Mint fogalmazott, olyan kutatásban szeretett volna részt venni, amelyben beteg gyerekeken segíthet: először gyulladásos bélbetegségekkel foglalkozott, ebből készítette a PhD-munkáját, aztán a nefrológia felé terelődött az érdeklődése. Jelenleg a peritonális dialízis, azaz a hashártyán keresztül történő, a vese funkcióját helyettesítő kezelés szövődményeként kialakuló hegesedés patomechanizmusát és lehetséges terápiáját vizsgálja. A közösen elért eredményekről úgy fogalmazott: a projektekben mindenkinek fontos szerepe van, a díjazott kutatáshoz vezető kísérleteket is együtt végezték el, és az egyéni teljesítményt nem lehet teljesen szétválasztani, mindenkinek más az erőssége a csoporton belül.

Dr. Pap Domonkos biológusként végzett, majd PhD-hallgatóként került a kutatócsoportba, jelenleg tudományos főmunkatársként dolgozik. Mint elmondta, a szöveti hegesedés, azaz a fibrózis vizsgálatához az utóbbi években számos módszert fejlesztettek ki vagy honosítottak meg a kutatócsoportban, melyek segítségével hatékonyan lehet vizsgálni a vese, a bél, a peritoneum és a tüdő hegesedéssel járó folyamatait. A kutatócsoportban az egyes kísérleti projektnél közösen hoznak döntéseket a kísérleti tervről és alkalmazott módszerről, ami azért is fontos, mert az eltérő szemlélet módok kiegészítik egymást, ami elengedhetetlen a hatékony fejlesztések megvalósulásához – mondta.

Dr. Veres-Székely Apor tudományos munkatárs, biomérnök még TDK-hallgatóként csatlakozott a kutatócsoporthoz 2010-ben. Metodikai fejlesztésekkel szeret leginkább foglalkozni, mint elmondta, jelenleg főként a belet érintő hegesedést és gyulladásos folyamatokat vizsgálja. Kiemelte, hogy jól felszerelt laboratóriumukban dolgoznak. Mivel a szöveti hegesedés mechanizmusa univerzális, melyben a hegszövet termelő fibroblasztok kulcsszerepet játszanak, vizsgálatukon keresztül széles körben hatékony antifibrotikus terápiákat lehet kifejleszteni – tette hozzá.

Dr. Vannay Ádám a kutatásaik „főszereplőjét”, a hegesedést részletezve elmondta: ez egy általános biológiai folyamat, amely során az adott szövet reagál az őt ért károsodásra. A válaszreakció célja, hogy a szövet integritása megmaradjon. Bizonyos betegségek esetén a károsító hatás hosszú időn keresztül fennáll, ilyen például a cukorbetegség, vagy a krónikus veseelégtelenség. Ezekben az esetekben a fibroblasztok folyamatosan aktívak maradnak, túlzott mennyiségű hegszövetet termelnek, ami lerakódva egy idő után megbontja a szerv struktúráját, mely végül az adott szerv funkciójának csökkenéséhez, és végső soron akár elvesztéséhez is vezethet. A szöveti hegesedés egy rendkívül komoly egészségügyi probléma, feltételezések szerint minden második haláleset mögött megtalálható valamilyen formában. 20 évvel ezelőtt még úgy gondolták a tudósok, hogy a hegesedés visszafordíthatatlan, de ma már merőben más az álláspont. „Van még ugyanakkor mit tenni, hiszen például az idiopátiás tüdőhegesedés kezelésére két engedélyeztetett hatóanyag is van, de ezek nem váltak csodaszerré” – fogalmazott.

Dr. Vannay Ádám úgy fogalmazott: munkájuk és az eredményeik világszínvonalúnak mondhatóak, a fibrózis témájában végzett kutatások élmezőnyébe tartoznak. Több rangos díjban részesültek: egyebek mellett immár két alkalommal is elnyerték a Semmelweis Innovációs Díjat, valamint a Junior Prima Díjat.

Az Innovációs Díjban részesített munkájuk egy nemzetközi szabadalmi beadvány volt, melyben a PARK7 molekula működését befolyásoló, széleskörű gyulladás és szöveti hegesedést gátló hatóanyag szabadalmi oltalmát kérik. A szabadalmi beadvány, valamint a hozzá kapcsolódó, ipari hasznosítást lehetővé tevő üzleti terv elkészítésében jelentős segítséget nyújtott a Semmelweis Egyetem Innovációs Központja – emelték ki a kutatók.

A csoport munkájából emellett több rangos nemzetközi publikáció is született az utóbbi pár évben, melyekben a PARK7 gyulladásos betegségekben betöltött szerepét, valamint az általuk fejlesztett in vitro metodikákat írták le. A díjazottak hangsúlyozták, hogy a fejlesztések és publikációk nem valósulhattak volna meg ebben a formában a kutatócsoport munkáját segítő a szakasszisztens, PhD-hallgatók és TDK-hallgatók segítsége nélkül. Céljuk a jövőben is az, hogy az általuk fejlesztett és használt metodikákkal, összetett kutatási ökoszisztémával ilyen és ehhez hasonló fejlesztésekkel egyre közelebb kerüljünk a hatékony antifibrotikus szerek kifejlesztéséhez.

Cikkünk a 2021-ben Innovációs Díjban részesülőket bemutató cikksorozatunk keretében készült. A további díjazottakról szóló cikkeinket ezen a linken olvashatja. 

Dobozi Pálma, Pogrányi Péter
Fotó: Képszerkesztőség

A cikket a Semmelweis Egyetem Kommunikációs Igazgatósága tette közzé.