A transzlációs medicina az alapértelmezés szerint az alapkutatások és klinikai kutatások eredményeinek, bővebben pedig mindenféle kutatási eredmény (alapkutatási, meta-analízis, kohort analízis, klinikai vizsgálat) mihamarabbi visszajuttatása a betegellátásba.
A transzlációs medicina magában foglalja tehát a következők betegellátásban való hasznosítását:
- az alapkutatások betegségek kialakulásának megértésére vonatkozó kísérletek,
- gyógyszer támadáspontok megtalálása és humán terápiákban alkalmazható hatásvizsgálata,
- humán betegségek biológiai vizsgálata,
- új fejlesztések a humán betegségek kezelésében,
- nem humán vagy nem klinikai vizsgálatok, melyek alapját képezhetik a jövőben új klinikai alkalmazásoknak,
- gyógyszerfejlesztések klinikai 1-3. fázisában lévő kísérletei,
- meta-analízisek,
- kohort analízisek,
- obszervációs és randomizált klinikai vizsgálatok.
Az elméleti és a klinikai, az alapkutatási és a gyógyítási potenciál ilyen összekapcsolása csakúgy, mint maga a transzlációs gondolkodás jelenleg nemcsak Magyarországon, hanem régiónkban, Kelet-Közép-Európában is egyedülálló.
Miért van szükség transzlációs medicina központra?
A transzlációs medicinán alapuló szemlélet nem új rendszert jelent, hanem visszatérést – természetesen XXI. századi módon újragondolva – a gyökerekhez. Az ötvenes években – Magyarországon is – a klinikai rendszerek úgy épültek fel, hogy a klinikai vizsgálatok, a gyógyító tevékenység, illetve az elméleti kutatások együtt voltak, a kutatócsoportok tagjai minden területen teljesítettek. A következő évtizedek fejlődése, a kutatási területek specializációi azt eredményezték, hogy a klinikai (pl. belgyógyászat, sebészet) és az elméleti (pl. élettan, molekuláris biológia) kutatások szétváltak. A XX. század végére az orvostudomány egyik legnagyobb kihívásává éppen ez a szétválás vált. Sok esetben a két terület már nem is érti egymást. Annak ellenére, hogy több milliárd dollárral többet költenek elméleti és gyógyszerkutatásra világszerte, a betegellátásban hasznosítható termékek/gyógyszerek száma nem emelkedett. Gyakran idézett adat, hogy a több tízezer gyógyszerjelölt molekulának csak egy csekély hányada, nagyjából ezer molekula jut el a preklinikai vizsgálatnak nevezett szakaszba.
A transzlációs modell egybefűzve ismét a klinikai és az alapkutatások rendszerét olyan kérdésekre keresi célzottan a választ, amelyek a klinikumban a betegellátás során merültek fel, így eredményezve a populáció érezhető egészségügyi javulását.
A rendszer egyik legfőbb előnye, hogy az alapkutatási eredményeket azonnal át lehet konvertálni klinikai alkalmazássá, a különböző kutatási/gyógyítási területeket szét lehet választani. A klinikai orvoslás két fő kategóriára osztható: általános és transzlációs medicinára. Az általános résznek elsősorban az alapellátás és a graduális képzés lenne a fő feladata, míg a transzlációs résznek elsősorban a klinikai orientáltságú alapkutatás, a klinikai vizsgálatok (tudományos output növekedése), gyógyszeripari fázis vizsgálatok (új terápia felfedezése és ezen felül az intézményi bevétel növelése) és a posztgraduális képzés (PhD és más akadémiai doktori fokozatok számának növelése). A transzlációs részre csak akkor kerülhetne a beteg, ha vállalja, hogy részt vesz valamelyik klinikai vizsgálatban (a National Institute of Health (NIH) mintájára).
A rendszer másik jellemzője a multidiszciplináris jelleg, azaz a különböző tudományterületeket (informatika, statisztika, adatmenedzsment, általános menedzsment és adminisztráció) összehangolva operatív módon támogatja az egyes orvostudományi szakterületek elméleti és klinikai kutatását.
A transzlációs medicina alappillére a minden klinikai területre kiterjedő regisztrációs rendszer és az ehhez kapcsolódó biobank. Bővítését a megfelelő info-kommunikációs háttér biztosítja. Ezek indítása, adatfeltöltése, kezelése, egymás adatainak felhasználása szigorú jogi-etikai elvek mentén történik. Így válik lehetővé, hogy az elindított klinikai vizsgálatokhoz megfelelő mennyiségű esetszám álljon rendelkezésre, mely komoly evidenciát szolgáltathat az egyes betegségek megértéséhez, kezeléséhez, illetve megnövelheti a majdani közlemény tudományos értékét.
A transzlációs medicina legkiválóbb nemzetközi központjai, ahol elsőként intézményesítették az orvostudomány transzlációs szemléletét a National Institute of Health (NIH) és a Harvard Clinical and Translational Science Center. De ma ilyen központok találhatók például Cambridge-ben és Oxfordban is. Ma ők uralják a világ kutatási potenciáljának nagy részét, közleményeik a legjelentősebb tudományos folyóiratokban jelennek meg. Kelet-Közép-Európában, azon belül Magyarországon sem volt ilyen platform.
A Pécsi Tudományegyetem Közép- és Kelet-Európában elsőként intézményesítette a transzlációs medicinát, és 2016 januárjában létrehozta a Transzlációs Medicina Központot. A 2021-es évtől kezdve a Semmelweis Egyetemen is megvalósulhat ez a modell.