A Semmelweis Egyetem kutatóinak eredményeire alapozva fejlesztette ki egy amerikai biotechnológiai cég a reumás ízületi gyulladás (az ún. rheumatoid arthritis) egyik legígéretesebbnek tartott gyógyszerjelölt-molekuláját. A klinikai kipróbálás utolsó, legköltségesebb szakaszát a világ egyik legnagyobb gyógyszergyára finanszírozza. Ebben a fázisban magyar kutatók is részt vesznek a gyógyszerfejlesztésben.

Az ún. fostamatinib klinikai kipróbálásának eddig lezárult második fázisában 457 reumás izületi gyulladásban szenvedő beteget vizsgáltak. A betegek kétharmadánál volt eredményes a kezelés, a betegek 28%-ában pedig a javulás az amerikai rheumatológiai kollégium által meghatározott legszigorúbb kritériumok szerint is kifejezetten nagymértékű volt. További előnye a fostamatinibnek, hogy már nagyon hamar érezhető a hatása. A jelenlegi leghatékonyabb szereknél ráadásul lényegesen olcsóbb és szájon át szedhető.

A Semmelweis Egyetem Dr. Mócsai Attila vezette kutatócsoportja a sejteken belüli információáramlást tanulmányozva vette észre, hogy ha egerekben genetikai módszerekkel kikapcsolnak egy bizonyos fehérjét (a Syk tirozin-kinázt), megakadályozható a egyes gyulladásos és csontfaló sejtek működése és a reumás ízületi gyulladás kialakulása. A Syk fehérje hiányában nem jött létre az ízületek strukturális károsodása sem, és az egerek kapaszkodási képessége is megmaradt. A gyógyszerfejlesztés során a fehérjét kémiai módszerekkel gátolták hasonló eredmények elérése érdekében. Ennek a fejlesztésnek lett az eredménye a fostamatinib.

Az izületi megbetegedések egyik legsúlyosabb formája a krónikus, sok izületet érintő gyulladás, amely csaknem 100 000 embert érint ma Magyarországon. Ez egy autoimmun betegség, amely során az immunrendszer a saját szervezet ellen fordul, ez esetben például a végtagok kisízületeit támadja meg.

A klinikai vizsgálatok jelenlegi fázisában az esetleges ritka mellékhatások kizárása lesz a legfontosabb feladat. Ha a további vizsgálatok is pozitív eredménnyel zárulnak, az új reuma-gyógyszer néhány éven belül elérhető lesz a betegek számára.

Dr. Mócsai Attila április 6-án tart előadást a témáról a Semmelweis Genomikai Hálózat szervezésében a Nagyvárad téri Elméleti Tömbben.