Projekt azonosító száma: 2024-1.2.3-HU-RIZONT-2024-00056
Projekt címe: STAGE – A Sigma-1 receptort célzó, új hatásmechanizmusú glaukóma ellenes szemcsepp hazai fejlesztése és prototípus létrehozása
Projekt megvalósításának kezdete: 2024.11.01.
Projekt fizikai befejezésének határideje: 2027.10.31
Támogatás összege: 397.919.421 Ft
Támogatás intenzitása: 100%
Projektről:
A glaukóma a vakság második leggyakoribb oka, közel 80 millió embert érint világszerte, melyet a szem elülső szegmensének (trabekuláris sejtek TM) fibrózisa következtében megemelkedett szemnyomás (IOP) és a látódideg neuronjainak pusztulása jellemez. A betegek élethosszig tartó kezelést igényelnek, de sajnos a sokszor kombinációban alkalmazott gyógyszerek ellenére is a látásromlás sokszor megállíthatatlan, ezért mindenképpen új terápiás célpontokra és kezelési lehetőségekre van szükség. A közelmúltban egy új molekula, a Sigma-1 receptor (S1R) védő hatását írtuk le és világszerte szabadalmi védettséget kaptunk a S1R agonista fluvoxamin (FLU) antifibrotikus hatására vese és tüdő fibrózisan, Egy fázis II klinikai vizsgálatban igazoltuk, hogy a fluvoxamin kezelés a COVID-19 okozta tüdőkárosodás ellen is véd.
A S1R jelentőségét a retina egyes neurodegeneratív kórképeiben már kimutatták, de az IOP szabályozásában, illetve a TM működésében betölött szerepe ismeretlen. A közelmúltban leírtuk hogy a S1R aktiválása védő hatású a TM fibrotikus átalakulásval szemben, illetve, hogy FLU-tartalmú szemcsepp adagolása csökkenti a szemnyomás növekedsését egér glaukóma modellben.
Jelen pályázat célja az általunk korábban kidolgozott FLU tartalmú szemcsepp további fejlesztése, preklinikai validációja, az összetétel szabadalmaztatása és egy prototípus elkészítése. A vizsgálatok nemzetközi kollaboráció keretében valósulnak meg, a farmakokinetikai méréseket és tolerabilitási vizsgálatokat az USA-ban, az okuláris szezitivitás mérését Spanyolországban végzik, magyar részről a szemcsepp formulálása,a hatékonysági és no-inferiority állatkísérletek kerülnek végrehajtásra. A pályázat végeredményeként elkészítjük a FLU-tartalmú szemcsepp prototípusát és Preklinikai brossúráját, melyekkel megkezdődhet a hatósági engedélyeztetés a klinikai vizsgálatokhoz. Bízunk benne, hogy az általunk fejlesztett új készítmény jelentősen javítja a glaukómás betegek kezelését és életminőségét világszerte.