Projekt azonosító száma: 2024-1.2.3-HU-RIZONT-2024-00055
Projekt címe: Az autoimmun hólyagos bőrbetegségek új célzott terápiáinak fejlesztését megalapozó preklinikai vizsgálatok
Projekt megvalósításának kezdete: 2025.01.01.
Projekt fizikai befejezésének határideje: 2027.12.31.
Támogatás összege: 400.000.000 Ft
Támogatás intenzitása: 100%
Projektről:
A pemphigoid betegségek ritka autoimmun hólyagos bőr- vagy nyálkahártya-betegségek. A leggyakoribb ilyen betegség a főként idősekben előforduló bullosus pemphigoid. A jelenlegi terápiák nagyrészt szisztémás immunszuppresszióra korlátozódnak, ami potenciálisan életveszélyes mellékhatásokkal járhat. A betegség patogenezisének korlátozott megértése miatt nem léteznek jóváhagyott célzott terápiák. A közelmúltban létrehoztunk számos humán és egérmodellt a pemphigoid betegségek lehetséges terápiás célpontjainak azonosítására. Előzetes kísérleteink a tirozin-kinázok és a komplement-komponensek fontos szerepére utalnak. Javaslatunk egy nagyon ambiciózus genetikai és farmakológiai projekt a tirozin-kinázok és a komplement-komponensek szerepének vizsgálatára a pemphigoid betegségek patogenezisében. Humán beteganyagot és in vivo egérmodelleket fogunk használni különböző gyógyszerjelöltek vizsgálatára. Számos új technológiát fogunk kifejleszteni és alkalmazni, beleértve új transzgenikus egérmodelleket, humán iPSC-eredetű immunsejtek elemzését és CRISPR/Cas9-alapú funkcionális szűrést emberi és egér sejteken. Kísérleteink tisztázni fogják a tirozin-kinázok és a komplement-komponensek szerepét a pemphigoid betegségekben, megteremtik új klinikai vizsgálatok alapjait, és lehetővé teszik új terápiás célpontok azonosítását és további gyógyszerfejlesztési módszerek kidolgozását. A projektet egy orvos végzettségű, a gyulladáskutatásban és a nemzetközi együttműködésben kivételes tapasztalattal rendelkező alapkutató vezeti egy vezető klinikai bőrgyógyásszal együtt. Munkájukat az elméleti és klinikai dermatológia kulcsszereplői és a humán iPSC sejtek nemzetközi szakértői támogatják. A projekt eredményeit a pemphigoidos betegek, az elméleti és klinikai dermatológusok, a tehetséges fiatal kutatók, valamint a gyógyszeripari és biotechnológiai vállalatok is élvezik. A projekt megvalósíthatóságát széleskörű előzetes eredmények és folyamatban lévő aktív együttműködések biztosítják.