Projekt azonosító száma: 2024-1.2.3-HU-RIZONT-2024-00026
Projekt címe: Mesterséges intelligencia-alapú gyógyszer kutatási platform fejlesztése: mikroRNS-terápia alkalmazása kardiometabolikus és onkológiai betegségek esetében
Projekt megvalósításának kezdete: 2025.01.01.
Projekt fizikai befejezésének határideje: 2027.12.31.
Támogatás összege: 400.000.000 Ft
Támogatás intenzitása: 100%
Projektről:
Az iszkémiás szívbetegségek (szívinfarktus és az azt követő szívelégtelenség) és számos onkológiai betegség kezelésére még mindig kielégítetlen klinikai szükségletek vannak. A nem kódoló oligonukleotid molekulák, a több gént célzó mikroRNS-ek (miRNS) egy transzkriptomikai dinamikus molekuláris hálózatot alkotnak. A molekuláris hálózat célzott perturbációja lehetőséget ad a komplex molekuláris mechanizmusokon alapuló betegségek kezelésére. Ezeket a miRNS-eket Protectomirsnek neveztük el. A ProtectomiR terápia áttörést jelenthet az olyan komplex betegségek kezelésében, mint a szívinfarktus. Továbbá számos rosszindulatú daganattípus még mindig nem rendelkezik hatékony célzott terápiával. Úgy véljük, hogy a mesterséges intelligencia eszközeit is magában foglaló hálózatelméleti bioinformatikai megközelítésünk segítségével képesek leszünk új, rákellenes miRNS-eket felfedezni (ezeket a miRNS-eket AntitumiR-eknek neveztük). Az általunk kifejlesztett algoritmusok teljesítménye gépi tanulással jelentősen javítható, hogy hatékony gyógyszerkutatási platformot érjünk el.
A projekt céljai:
1. Új ProtectomiR-ek felfedezése a gyógyszerkutatási platformunk segítségével, valamint új és korábban felfedezett, validált és szabadalmaztatott ProtectomiR-ek fejlesztése a késői preklinikai fázisokig.
2. A ProtectomiR és AntitumiR oligonukleotid molekulák kémiai szerkezetének optimalizálása a jobb hatékonyság és biztonságosság elérése érdekében.
3. A ProtectomiR és AntitumiR oligonukleotid molekulák célzott szövetekbe és sejtekbe történő bejuttatásának optimalizálása extracelluláris vezikulák (EV) segítségével.
4. Újszerű antitumorR-ek felfedezése a gyógyszerkutatási platformunkkal és fejlesztése (hatékonysági és biztonságossági vizsgálatok) a késői preklinikai fázisokig (a TRL6-ig, amely a licencszerződés megkötésére alkalmas szakasz).
5. Egy olyan miRNS hatóanyag-kutató szoftver (miRNAI) kifejlesztése.