A XXI. században újra multidiszciplináris lett a gyógyszerfejlesztés, már nem lehet különválasztani a klinikai farmakológiától, ezért is jelentős eredmény, hogy 61 éve sikerül egyben tartani a Magyar Kísérletes Klinikai és Farmakológiai Társaság által ernyőszervezetként képviselt szakterületeket és a magyar gyógyszerfejlesztést, gyártást – mondta dr. Ferdinandy Péter, a társaság elnöke, a Semmelweis Egyetem tudományos és innovációs rektorhelyettese, és a Farmakológiai és Farmakoterápiás Intézet igazgatója. Mivel a társaság célja a farmakológia és a klinikai farmakológia, valamint a hazai gyógyszerkutatás és gyógyszerinnováció fejlesztése, beleértve az orvostechnikai eszközök és gyógyszerkombinációik preklinikai és klinikai fejlesztését és klinikai vizsgálatát is, épp ezért az úttörő terápiás jelentőségű készítmények hazai népszerűsítése céljából 1996 óta ítélik oda független bírálóbizottság döntése alapján az Év Gyógyszere díjat.
A védjegyezett díjra gyógyszer, valamint új gyógyszer és orvostechnikai eszköz kombinációja, illetve innovatív követő gyógyszer kategóriában is lehet nevezni. A bírálati szempontok között kiemelt szerepe van a hazai k+f érték támogatásának (legalább annyiban, hogy hazai klinikai vizsgálatokat is végeznek akár az indikációbővítéshez, akár a piaci bevezetéshez), továbbá annak, hogy hatásmechanizmusa újdonságnak számít, és hiánypótlónak minősül-e az adott terápiás területen – ismertette dr. Ferdinandy Péter.
Az idén olyan készítményt díjaztak, amelyet alapvetően a nem kellően kontrollált 2-es típusú cukorbetegség kezelésére törzskönyveztetett az AstraZeneca 2012-ben, azonban az elmúlt években kiderült, hogy több népbetegség esetében is komplex terápiát nyújt, és klinikailag igazolták, hogy hatóanyaga, a dapagliflozin egyes betegségek megelőzésében és késleltetésében is hatásos. Az AstraZeneca készítménye komplex terápiás módszert jelent mind a cukorbetegségben, mind a tünetekkel járó szívelégtelenségben, mind az idült vesebetegségben (CKD) szenvedő páciensek számára, és ezzel akár 2 millió magyar túlélési esélyein és életminőségén javíthat – jelentette ki dr. Ferdinandy Péter.
Dr. Bagdy György, a Semmelweis Egyetem Gyógyszerhatástani Intézetének egyetemi tanára, a pályázat bíráló bizottságának elnöke előadásában kiemelte, hogy a dapagliflozin egy viszonylag új gyógyszercsoport tagja, mivel egy nátrium-glükóz cotranszporter, a glükózfelvétel 90 százalékáért felelős SGLT enzim működését gátolja. Emiatt elsősorban a diabétesz terápiában vizsgálták a hatásosságát, és erre is törzskönyvezték, aztán a klinikai alkalmazás során sorra derültek ki az egyéb pozitív hatások, így ma már széles körű bizonyíték van arra, hogy krónikus szívelégtelenségben, idült vesebetegségben, atherosclerotikus kardiovaszkuláris betegségben is alkalmazható.
A 2-es típusú cukorbetegség esetén a szív- és érrendszeri betegségek jelentik a leggyakoribb szövődményt és halálokot, mivel a cukorbetegség a koszorúérbetegség és a stroke előfordulási gyakoriságát 2-4-szeresére, a szívelégtelenség előfordulási esélyét 2-6-szorosára emeli. A szívelégtelenség a felnőtt népesség 2 százalékánál jelentkezik, ráadásul a betegségben szenvedők egyéves halálozási aránya meghaladja 10 százalékot. A problémákat fokozza, hogy a magas vérnyomás és a diabétesz az idült vesebetegség kialakulásában is jelentős szerepet játszik – a diabétesszel élők mintegy 40 százaléka szenved krónikus vesebetegségben is. A rossz, csökkent vesefunkció jelentős mértékben hajlamosít a korai kardiovaszkuláris halálozásra, a betegek egy része vesepótló kezelésre, végül transzplantációra szorul.
Korábbi vizsgálatok tanúsága szerint a cukorbetegség és előállapotai akár 1,5 millió embert is érinthetnek Magyarországon – ami becslések szerint éves szinten mintegy 100 milliárd forintnyi kezelési költséggel jár az egészségbiztosítónak.
Emellett egy friss, a Pécsi Tudományegyetem által jegyzett kutatás szerint az idült vesebetegség is erősen aluldiagnosztizált népbetegség, a korábban becsültnél több embert is érinthet. Vagyis összességében mintegy 2 millió ember életét könnyítheti meg az alkalmazása, miközben a mellékhatásprofilja igen kedvező – például a krónikus szívelégtelenségre jellemzően adott gyógyszerek gyakori mellékhatásai ennél a molekulánál nem állnak fenn – , és nem jellemző más gyógyszerekkel való interakció sem.
A készítmény külön érdekessége, hogy a nem diabéteszben szenvedő betegeknél is hatékony, miközben már gyűlnek az egyre meggyőzőbb adatok a használatáról a nem alkoholos zsírmáj és az akut szívelégtelenség kezelésében is – hívta fel a figyelmet dr. Bagdy György.
Dr. Wittmann István, a Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ II. számú Belgyógyászati Klinika és Nephrológiai, Diabetológiai Centrumának igazgatója, a Magyar Diabetes Társaság elnöke a gyógyszermolekula 200 évre visszanyúló eredete mellett annak glükóz és nátrium readszorpciót gátló hatásmechanizmusáról, illetve az ezek igazolására végzett randomizált klinikai vizsgálatok eredményeiről adott elő. Mint elmondta, már a gyógyszer bevezetésekor felötlött a nephrológusokban, hogy ha a molekula gátolja a glükózfelvételt – így az inzulinrezisztencia kialakulását is – a vesében is, és elősegíti, hogy kiürüljön a szervezetből, akkor vesevédő hatása is kell legyen. Ezt később klinikai vizsgálatokkal is igazolták. De ennél is jelentősebb a nátriumfelvételt gátló hatása, mivel ez is segíti a veseműködést, és kedvező hatású a keringésre is. Megjegyezte azt is, hogy a molekula az immunsejtekre is hat, bár egyelőre még nincs felderítve ennek a pontos mértéke. Ismertette az Amerikai és az Európai Diabetes Társaság tavaly megjelent közös ajánlását az SGLT2-gátló szerek és a GLP-1 receptor antagonista szerek használatáról.
Ez utóbbi körbe tartozó, úgynevezett diabetes modifying drugs szerek új szemléletet hoztak a diabetológiába azzal, hogy a kardiorenális szövődmények kockázatát jelentősen csökkentik – jegyezte meg dr. Wittmann István.
Az elmúlt évtizedben beigazolódott a cég stratégiaváltásakor meghatározott új irányvonal helyessége, mely szerint egy-egy betegség súlyosabb fázisaiban a tüneti kezeléstől elfordulva a minél korábbi betegségfelismerésre, és lehetőség szerint a kórós állapotok visszafordítására helyezzük a hangsúlyt a gyógyszerfejlesztés során, illetve, hogy a lehető legtöbb bevételt visszaforgassuk a kutatás-fejlesztésre – mondta Sinkovits Balázs, az AstraZeneca Kft. kormányzati kapcsolatok vezetője a díj átvételekor. A cég kutatási portfóliója a kissejtes, antitestes, protein, valamint a sejt- és nukleotid alapú készítményekig terjed alapvetően öt terápiás területen: az onkológia, a hematológia, a légzőszervi megbetegedések mellett a vakcina és immunológia az újabb üzletág, valamint a ritka betegségek kezelését célzó készítményeket fejlesztése. A cég Magyarországon is jelentős erőforrásokat mozgósít a kutatásra: évi mintegy 70 klinikai vizsgálatot végeznek, mintegy 1300 beteggel, és átlagosan évi 3,6 milliárd forintot fordítanak a kutatás-fejlesztés finanszírozására. A következő egy-három éves távlatban 52 új onkológiai, 26 légzőszervi megbetegedésekkel kapcsolatos, valamint 9-9 kardiovaszkuláris-renális-metabolikus, illetve ritka betegségekkel kapcsolatos indikációt vizsgálnak hazánkban.
Kiss Melinda Katalin
Fotó: Barta Bálint – Semmelweis Egyetem
A cikket a Semmelweis Egyetem Kommunikációs Igazgatósága tette közzé.
