{"id":15904,"date":"2026-06-12T09:45:09","date_gmt":"2026-06-12T07:45:09","guid":{"rendered":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/?p=15904"},"modified":"2026-06-12T09:48:42","modified_gmt":"2026-06-12T07:48:42","slug":"ritka-orokletes-betegseget-gyogyito-keszitmeny-nyerte-az-ev-gyogyszere-dijat","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/2026\/06\/12\/ritka-orokletes-betegseget-gyogyito-keszitmeny-nyerte-az-ev-gyogyszere-dijat\/","title":{"rendered":"Ritka, \u00f6r\u00f6kletes betegs\u00e9get gy\u00f3gy\u00edt\u00f3 k\u00e9sz\u00edtm\u00e9ny nyerte Az \u00c9v Gy\u00f3gyszere d\u00edjat"},"content":{"rendered":"

Egy \u00f6r\u00f6kletes, genetikai betegs\u00e9g, a gerinc eredet\u0171 izomsorvad\u00e1s, m\u00e1s n\u00e9ven spin\u00e1lis izomatr\u00f3fia (SMA) kezel\u00e9s\u00e9re szolg\u00e1l\u00f3 gy\u00f3gyszert d\u00edjazott a Magyar K\u00eds\u00e9rletes \u00e9s Klinikai Farmakol\u00f3giai T\u00e1rsas\u00e1g. Az <\/b><\/span>\u00c9v Gy\u00f3gyszere 2025<\/b><\/i><\/span> elismer\u00e9st a Novartis Hungary Kft. onaszemnog\u00e9n abeparvovek hat\u00f3anyag\u00fa k\u00e9sz\u00edtm\u00e9nye nyerte, amely sz\u00e1mottev\u0151en n\u00f6veli a g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s kezel\u00e9sben r\u00e9sztvev\u0151 kisgyermekek t\u00fal\u00e9l\u00e9si es\u00e9lyeit, cs\u00f6kkenti a l\u00e9gz\u00e9st\u00e1mogat\u00e1s sz\u00fcks\u00e9gess\u00e9g\u00e9t \u00e9s el\u0151seg\u00edti a motoros funkci\u00f3k fejl\u0151d\u00e9s\u00e9t. A d\u00edjat a szakmai szervezet \u00e9ves nemzetk\u00f6zi konferenci\u00e1j\u00e1n adt\u00e1k \u00e1t, 2026. j\u00fanius 3-\u00e1n.<\/b><\/span><\/span><\/p>\n

A Magyar K\u00eds\u00e9rletes \u00e9s Klinikai Farmakol\u00f3giai T\u00e1rsas\u00e1g imm\u00e1r h\u00e1rom \u00e9vtizede alap\u00edtotta <\/span>Az \u00c9v Gy\u00f3gyszere<\/i><\/span> v\u00e9djegyzett d\u00edjat, amellyel els\u0151sorban valamely betegs\u00e9g kezel\u00e9s\u00e9ben \u00e1tt\u00f6r\u00e9st jelent\u0151, korszer\u0171 gy\u00f3gyszerk\u00e9sz\u00edtm\u00e9nyek magyarorsz\u00e1gi elterjed\u00e9s\u00e9t k\u00edv\u00e1nja \u00f6szt\u00f6n\u00f6zni. Ugyanakkor e d\u00edj elismeri a haz\u00e1nkban tev\u00e9kenyked\u0151 gy\u00f3gyszeripari v\u00e1llalatok t\u00f6rekv\u00e9seit \u00e9s elk\u00f6telezetts\u00e9g\u00e9t a betegek gy\u00f3gy\u00edt\u00e1s\u00e1nak el\u0151seg\u00edt\u00e9s\u00e9ben. Az \u00c9v Gy\u00f3gyszere d\u00edjatra beadott p\u00e1ly\u00e1zatokat a T\u00e1rsas\u00e1g vezet\u0151s\u00e9gi tagjaib\u00f3l \u00e9s f\u00fcggetlen klinikus szak\u00e9rt\u0151kb\u0151l v\u00e1lasztott szakmai b\u00edr\u00e1l\u00f3bizotts\u00e1g \u00e9rt\u00e9keli a hat\u00e1smechanizmus tudom\u00e1nyos \u00fajdons\u00e1g\u00e1t, a k\u00e9sz\u00edtm\u00e9ny ter\u00e1pi\u00e1s hi\u00e1nyp\u00f3tl\u00f3 volt\u00e1t, illetve azt is, hogy mi a gy\u00f3gyszer hazai kutat\u00e1s-fejleszt\u00e9si hozz\u00e1adott \u00e9rt\u00e9ke.<\/span><\/span><\/p>\n

A szakmai zs\u0171ri v\u00e9lem\u00e9nye alapj\u00e1n a Magyar K\u00eds\u00e9rletes \u00e9s Klinikai Farmakol\u00f3giai T\u00e1ras\u00e1g k\u00f6zgy\u0171l\u00e9se 2026-ban e rangos elismer\u00e9st a <\/span>Novartis Hungary Kft. Zolgensma elnevez\u00e9s\u0171 g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s k\u00e9sz\u00edtm\u00e9ny\u00e9nek<\/b><\/span> \u00edt\u00e9let oda, amelyet a sv\u00e1jci k\u00f6zpont\u00fa innovat\u00edv gy\u00f3gyszeripari v\u00e1llalat egy ritka, \u00f6r\u00f6kletes neuromuszkul\u00e1ris betegs\u00e9g, a spin\u00e1lis izomatr\u00f3fia (SMA) kezel\u00e9s\u00e9re fejlesztett ki.<\/span><\/span><\/p>\n

E betegs\u00e9g az SMN1 mut\u00e1ci\u00f3ja k\u00f6vetkezt\u00e9ben alakul ki, \u00e9s a mozgat\u00f3 idegsejtek fokozatos pusztul\u00e1s\u00e1hoz vezet. A Zolgensma a betegs\u00e9g genetikai kiv\u00e1lt\u00f3 ok\u00e1t kezeli \u00fagy, hogy egy m\u0171k\u00f6d\u0151 SMN1 g\u00e9nt visz be a szervezetbe. Az egyszeri alkalommal, intrav\u00e9n\u00e1san v\u00e9gzhet\u0151 kezel\u00e9s sor\u00e1n a ter\u00e1pi\u00e1s g\u00e9n a sejtmagon bel\u00fcl \u00fagy marad fenn, hogy tart\u00f3san lehet\u0151v\u00e9 teszi az SMN feh\u00e9rje termel\u0151d\u00e9s\u00e9t. Ez\u00e1ltal sz\u00e1mottev\u0151en n\u00f6veli a g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s kezel\u00e9sben r\u00e9sztvev\u0151 kisgyermekek t\u00fal\u00e9l\u00e9si es\u00e9lyeit, cs\u00f6kkenti a l\u00e9gz\u00e9st\u00e1mogat\u00e1s sz\u00fcks\u00e9gess\u00e9g\u00e9t \u00e9s el\u0151seg\u00edti a motoros funkci\u00f3k fejl\u0151d\u00e9s\u00e9t. A klinikai vizsg\u00e1latok sor\u00e1n k\u00fcl\u00f6n\u00f6sen kedvez\u0151 hat\u00e1sokat figyeltek meg a t\u00fcnetek megjelen\u00e9se el\u0151tt vagy korai st\u00e1diumban kezelt betegekn\u00e9l. Ez is al\u00e1t\u00e1masztja a korai diagn\u00f3zis \u00e9s a miel\u0151bbi beavatkoz\u00e1s jelent\u0151s\u00e9g\u00e9t.<\/span><\/span><\/p>\n

Az <\/span>\u00c9v Gy\u00f3gyszere 2025<\/b><\/i><\/span> d\u00edjat <\/span>Professzor Dr. Helyes Zsuzsanna, a Magyar K\u00eds\u00e9rletes \u00e9s Klinikai Farmakol\u00f3giai T\u00e1rsas\u00e1g eln\u00f6ke adta \u00e1t Colette Matz-nek, a Novartis Hungary Kft. \u00fcgyvezet\u0151j\u00e9nek<\/b><\/span> a szakmai szervezet \u00e9ves nemzetk\u00f6zi konferenci\u00e1j\u00e1n, 2026. j\u00fanius 3-\u00e1n.<\/span><\/span><\/p>\n

Professzor Dr. Helyes Zsuzsanna<\/b><\/span> a d\u00edj\u00e1tad\u00f3n kifejtette: <\/span><\/span><\/p>\n

\n

Az \u00c9v Gy\u00f3gyszere d\u00edj sz\u00e1munkra nem csup\u00e1n egy szakmai elismer\u00e9s, hanem annak meger\u0151s\u00edt\u00e9se, hogy a tudom\u00e1nyos innov\u00e1ci\u00f3 val\u00f3di, k\u00e9zzelfoghat\u00f3 el\u0151ny\u00f6ket tud hozni a betegek sz\u00e1m\u00e1ra. T\u00e1rsas\u00e1gunk c\u00e9lja a kezdett\u0151l fogva az, hogy az ilyen, \u00e1tt\u00f6r\u00e9st jelent\u0151 \u00e9s betegk\u00f6zpont\u00fa ter\u00e1pi\u00e1k min\u00e9l sz\u00e9lesebb k\u00f6rben el\u00e9rhet\u0151v\u00e9 v\u00e1ljanak Magyarorsz\u00e1gon, \u00e9s hozz\u00e1j\u00e1ruljanak a hazai betegell\u00e1t\u00e1s folyamatos fejl\u0151d\u00e9s\u00e9hez.<\/span><\/span><\/p>\n<\/blockquote>\n

Colette Matz<\/b><\/span> a d\u00edj \u00e1tv\u00e9telekor kiemelte: <\/span><\/span><\/p>\n

\n

Az SMA egy ritka \u00e9s s\u00falyos genetikai betegs\u00e9g. Az \u00e9rintett csal\u00e1doknak hossz\u00fa ideig \u00fagy kellett megk\u00fczdeni\u00fck vele, hogy nem \u00e1llt rendelkez\u00e9s\u00fckre olyan ter\u00e1pia, ami seg\u00edthetett volna. Az \u00c9v Gy\u00f3gyszere 2025 d\u00edjjal elismert g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1nkkal rem\u00e9nyt adhatunk sz\u00e1mukra, hiszen ez az egyszeri kezel\u00e9s pozit\u00edvan befoly\u00e1solhatja egy gyermek \u00e9let\u00e9nek alakul\u00e1s\u00e1t.\u201d<\/span> Hozz\u00e1tette: <\/span>\u201eEz az elismer\u00e9s a Novartis Hungary munkat\u00e1rsai elhivatott \u00e9s professzion\u00e1lis munk\u00e1j\u00e1nak sz\u00f3l, akik nap mint nap az\u00e9rt dolgoznak, hogy a betegek hozz\u00e1f\u00e9rhessenek a legkorszer\u0171bb ter\u00e1pi\u00e1khoz. Rendk\u00edv\u00fcl b\u00fcszke vagyok arra, amit el\u00e9rtek.<\/span><\/span><\/p>\n<\/blockquote>\n\r\n [slb_exclude]\r\n

\r\n
\r\n \r\n\t\t\t\t
\"\"<\/a><\/div>\r\n <\/span>\r\n\r\n <\/div>\r\n\r\n\t\t\t
\r\n\t\t\t\t
\r\n
\r\n\t\t\t\t\t

Gal\u00e9ria<\/h3>\r\n\t\t\t\t\t
\r\n\r\n\t\t\t\t\t\t
4<\/span>k\u00e9p<\/div>\r\n <\/div> <\/div>\r\n \r\n\t\t\t\t\t
\"\"<\/a><\/div>\r\n <\/span>\r\n \r\n\t\t\t\t\t
\"\"<\/a><\/div>\r\n <\/span>\r\n\r\n <\/div>\r\n\r\n <\/div>\r\n\r\n
\r\n \"\"\r\n <\/a><\/div><\/span>\r\n <\/div>\r\n\r\n [\/slb_exclude]\r\n\t\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Egy \u00f6r\u00f6kletes, genetikai betegs\u00e9g, a gerinc eredet\u0171 izomsorvad\u00e1s, m\u00e1s n\u00e9ven spin\u00e1lis izomatr\u00f3fia (SMA) kezel\u00e9s\u00e9re szolg\u00e1l\u00f3 gy\u00f3gyszert d\u00edjazott a Magyar K\u00eds\u00e9rletes \u00e9s Klinikai Farmakol\u00f3giai T\u00e1rsas\u00e1g. Az \u00c9v Gy\u00f3gyszere 2025 elismer\u00e9st a Novartis Hungary Kft. onaszemnog\u00e9n abeparvovek hat\u00f3anyag\u00fa k\u00e9sz\u00edtm\u00e9nye nyerte, amely sz\u00e1mottev\u0151en n\u00f6veli a g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s kezel\u00e9sben r\u00e9sztvev\u0151 kisgyermekek t\u00fal\u00e9l\u00e9si es\u00e9lyeit, cs\u00f6kkenti a l\u00e9gz\u00e9st\u00e1mogat\u00e1s sz\u00fcks\u00e9gess\u00e9g\u00e9t \u00e9s el\u0151seg\u00edti a …<\/p>\n","protected":false},"author":102322,"featured_media":15908,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[407],"tags":[],"class_list":["post-15904","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-hirek"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/15904","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/users\/102322"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=15904"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/15904\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":15911,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/15904\/revisions\/15911"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/media\/15908"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=15904"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=15904"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/pharmacology\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=15904"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}