{"id":130175,"date":"2022-07-25T06:00:12","date_gmt":"2022-07-25T04:00:12","guid":{"rendered":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/?p=130175"},"modified":"2022-07-22T14:36:58","modified_gmt":"2022-07-22T12:36:58","slug":"az-sma-utan-a-szemeszet-teruleten-is-a-genterapia-nemzetkozi-elvonalaban-a-semmelweis-egyetem","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/2022\/07\/25\/az-sma-utan-a-szemeszet-teruleten-is-a-genterapia-nemzetkozi-elvonalaban-a-semmelweis-egyetem\/","title":{"rendered":"Az SMA ut\u00e1n a szem\u00e9szet ter\u00fclet\u00e9n is a g\u00e9nter\u00e1pia nemzetk\u00f6zi \u00e9lvonal\u00e1ban a Semmelweis Egyetem"},"content":{"rendered":"
Az <\/strong>Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology<\/strong>-val \u00e9s az egykori Innov\u00e1ci\u00f3s Technol\u00f3giai Miniszt\u00e9riummal k\u00f6t\u00f6tt strat\u00e9giai meg\u00e1llapod\u00e1s ut\u00e1n nemzetk\u00f6zi jelent\u0151s\u00e9g\u0171, Szem\u00e9szeti G\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s Kezel\u0151centrum min\u0151s\u00edt\u00e9st kapott a Semmelweis Egyetem haz\u00e1nkban els\u0151k\u00e9nt. <\/strong>A kezel\u0151centrumban egy egyed\u00fcl\u00e1ll\u00f3, innovat\u00edv g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s elj\u00e1r\u00e1s seg\u00edts\u00e9g\u00e9vel az ak\u00e1r teljes l\u00e1t\u00e1sveszt\u00e9ssel j\u00e1r\u00f3 \u00f6r\u00f6kletes szembetegs\u00e9g, a retin\u00e1lis disztr\u00f3fia kezel\u00e9s\u00e9re ny\u00edlik lehet\u0151s\u00e9g, \u00e9s az \u00e9rintett betegeknek ez\u00e9rt m\u00e1r nem kell majd k\u00fclf\u00f6ldre utazniuk. A min\u0151s\u00edt\u00e9s egy \u00fajabb l\u00e9pcs\u0151fok a vil\u00e1g \u00e9lvonal\u00e1ba tart\u00f3 magyar orvosl\u00e1s \u00e9s gy\u00f3gyszerkutat\u00e1s sz\u00e1m\u00e1ra a g\u00e9nter\u00e1pia ter\u00fclet\u00e9n. <\/strong><\/div>\n

A r\u00e9gi\u00f3ban szinte egyed\u00fcl\u00e1ll\u00f3, Szem\u00e9szeti G\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s Kezel\u0151centrum min\u0151s\u00edt\u00e9st kapott a Semmelweis Egyetem, ahol a genetikai h\u00e1tter\u0171 retin\u00e1lis disztr\u00f3fia kezel\u00e9se v\u00e1lhat lehet\u0151v\u00e9 a leg\u00fajabb, vil\u00e1gsz\u00ednvonal\u00fa g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1nak k\u00f6sz\u00f6nhet\u0151en. A szem\u00e9szet ter\u00fclet\u00e9n t\u00f6rt\u00e9n\u0151 folyamatos fejleszt\u00e9sek alapelemei az egyetem, az egykori Innov\u00e1ci\u00f3s \u00e9s Technol\u00f3giai Miniszt\u00e9rium \u00e9s a vil\u00e1gh\u00edr\u0171 magyar kutat\u00f3, dr. Roska Botond \u00e1ltal vezetett b\u00e1zeli Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology k\u00f6z\u00f6tti strat\u00e9giai egy\u00fcttm\u0171k\u00f6d\u00e9snek. A partners\u00e9g c\u00e9lja, hogy \u00fajszer\u0171 megk\u00f6zel\u00edt\u00e9seket azonos\u00edtsanak a l\u00e1t\u00e1s helyre\u00e1ll\u00edt\u00e1s\u00e1ra \u00e9s a l\u00e1t\u00e1sveszt\u00e9s lass\u00edt\u00e1s\u00e1ra vonatkoz\u00f3an; ezzel p\u00e1rhuzamosan pedig a Semmelweis Egyetem azon kev\u00e9s eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgyi int\u00e9zm\u00e9nyek egyik\u00e9v\u00e9 v\u00e1lik a vil\u00e1gon, ahol a legmodernebb \u00e9s legk\u00fcl\u00f6nb\u00f6z\u0151bb sejt- \u00e9s g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s elj\u00e1r\u00e1sok lesznek el\u00e9rhet\u0151ek a magyar \u00e9s k\u00fclf\u00f6ldi betegek sz\u00e1m\u00e1ra egyar\u00e1nt.<\/p>\n

\"\"<\/a>
Dr. Merkely B\u00e9la \u00e9s Matt Zeller<\/figcaption><\/figure>\n

„A Szem\u00e9szeti Klinik\u00e1nk m\u00e1r most is elismert k\u00f6zpont a szakter\u00fclet\u00e9n. A Szem\u00e9szeti G\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s K\u00f6zpont l\u00e9trehoz\u00e1s\u00e1val ugyanakkor egyetem\u00fcnk Magyarorsz\u00e1gon els\u0151k\u00e9nt lesz klinikai vizsg\u00e1lati helysz\u00edn \u00e9s kezel\u00e9si centrum a szem\u00e9szeti g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s beavatkoz\u00e1sok vonatkoz\u00e1s\u00e1ban” \u2013 mondta dr. Merkely B\u00e9la. \u00a0<\/p>\n

\n

A Semmelweis Egyetem rektora hozz\u00e1tette: a tudom\u00e1ny erej\u00e9t, az orvos-eg\u00e9szs\u00e9gtudom\u00e1nyi ter\u00fcleten megl\u00e9v\u0151 tud\u00e1s dinamikus fejl\u0151d\u00e9s\u00e9t bizony\u00edtja, hogy a genetik\u00e1ban el\u00e9rt \u00e1t\u00fct\u0151 eredm\u00e9nyek hatalmas lend\u00fcletet adtak a szem\u00e9szetnek.<\/p>\n<\/div>\n

A Semmelweis Egyetem k\u00e9szen \u00e1ll a szem\u00e9szeti g\u00e9nter\u00e1pia bevezet\u00e9s\u00e9re a Novartis k\u00e9sz\u00edtm\u00e9ny\u00e9vel. \u00cdgy a m\u00falt \u00e9vben elindult SMA kezel\u00e9ssel egy\u00fctt imm\u00e1r k\u00e9t ter\u00fcleten is el\u00e9rhet\u0151ek lesznek betegeink sz\u00e1m\u00e1ra a legmodernebbnek sz\u00e1m\u00edt\u00f3 g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s megold\u00e1sok. Mindez nemzetk\u00f6zi szinten is biztos\u00edtja a Semmelweis Egyetem hely\u00e9t a g\u00e9nter\u00e1pia \u00e9lvonal\u00e1ban \u2013 fejtette ki a rektor.<\/p>\n

\"\"<\/a>Dr. Nagy Zolt\u00e1n Zsolt egyetemi tan\u00e1r, a Semmelweis Egyetem Szem\u00e9szeti Klinika igazgat\u00f3ja ismertette, az \u00f6r\u00f6kletes retina disztr\u00f3fi\u00e1k a l\u00e1t\u00e1sk\u00e1rosod\u00e1s \u00e9s a vaks\u00e1g egyik f\u0151 ok\u00e1t jelentik. Ezek a s\u00falyos betegs\u00e9gek viszonylag ritk\u00e1n fordulnak el\u0151, \u00e1m az \u00e9rintett betegek teljes \u00e9let\u00e9t megv\u00e1ltoztatj\u00e1k. Haz\u00e1nk els\u0151 szem\u00e9szeti g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s k\u00f6zpontj\u00e1ban h\u00e1rom seb\u00e9sz kapott k\u00e9pz\u00e9st a speci\u00e1lis beavatkoz\u00e1sok elv\u00e9gz\u00e9s\u00e9re.<\/p>\n

Az int\u00e9zm\u00e9nyi min\u0151s\u00edt\u00e9s \u00e1tad\u00e1s\u00e1val az egyetem kiv\u00e1l\u00f3 retinaseb\u00e9szei \u00e9s gy\u00f3gyszer\u00e9szei okleveleket vettek \u00e1t, amelyek igazolj\u00e1k a szem\u00e9szeti g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s elj\u00e1r\u00e1ssal kapcsolatos \u00e9s egy a Novartis \u00e1ltal biztos\u00edtott, az Eur\u00f3pai Gy\u00f3gyszer\u00fcgyn\u00f6ks\u00e9g (EMA) \u00e1ltal akkredit\u00e1lt k\u00e9pz\u00e9sben megszerzett tud\u00e1sukat. A ter\u00e1pia jelenleg az egyetlen kezel\u00e9si lehet\u0151s\u00e9g az \u00f6r\u00f6kletes retin\u00e1lis disztr\u00f3fia eset\u00e9ben, amellyel a betegek elker\u00fclhetik a teljes vaks\u00e1got \u00e9s az ezzel j\u00e1r\u00f3 jelent\u0151s \u00e9rzelmi \u00e9s fizikai neh\u00e9zs\u00e9geket.<\/p>\n

\"\"<\/a><\/p>\n

A Semmelweis Egyetem kutat\u00f3i \u00e9s dr. Roska Botond munkacsoportja k\u00f6zti egy\u00fcttm\u0171k\u00f6d\u00e9s eredm\u00e9nyeit m\u00e1r eddig is a legnagyobb preszt\u00edzs\u0171 tudom\u00e1nyos foly\u00f3iratok, a Nature Neuroscience, a Neuron, a Science \u00e9s a Cell tartott\u00e1k k\u00f6zl\u00e9sre \u00e9rdemesnek az elm\u00falt \u00e9vekben.<\/p>\n

\n

A retin\u00e1lis disztr\u00f3fia: az \u00f6r\u00f6kletes retina dystrophi\u00e1k mind klinikai, mind genetikai tekintetben egy rendk\u00edv\u00fcl heterog\u00e9n betegs\u00e9gcsoport. Egy adott g\u00e9n mut\u00e1ci\u00f3i t\u00f6bbf\u00e9le betegs\u00e9get is eredm\u00e9nyezhetnek, \u00e9s egy-egy k\u00f3rk\u00e9p h\u00e1tter\u00e9ben t\u00f6bb g\u00e9n defektusa is \u00e1llhat. Napjainkig k\u00f6zel 460 g\u00e9n \u00e9rintetts\u00e9g\u00e9t \u00edrt\u00e1k le ebben a betegs\u00e9gcsoportban, ezek k\u00f6z\u00fcl az egyik az RPE65 g\u00e9n. (V. Szab\u00f3 et al., 2020). Az RPE65-mut\u00e1ci\u00f3hoz t\u00e1rsul\u00f3 retina dystrophia eset\u00e9n a betegekn\u00e9l l\u00e1t\u00e1sveszt\u00e9s k\u00f6vetkezik be, bele\u00e9rtve a vizu\u00e1lis funkci\u00f3 param\u00e9tereinek, p\u00e9ld\u00e1ul a l\u00e1t\u00e1s\u00e9less\u00e9gnek \u00e9s a l\u00e1t\u00f3t\u00e9rnek a gyakran gyermekkorban vagy serd\u00fcl\u0151korban kialakul\u00f3 k\u00e1rosod\u00e1s\u00e1t. A l\u00e1t\u00e1sveszt\u00e9s v\u00e9g\u00fcl teljes vaks\u00e1ghoz vezet. (Morimura et al., 1998; L. H. M. Pierrache et al., 2020; Thompson et al., 2000) Olyan feln\u0151tt \u00e9s gyermek betegekn\u00e9l, akiknek elegend\u0151 \u00e9letk\u00e9pes retinasejtje van, a g\u00e9nter\u00e1pia hat\u00f3anyag\u00e1nak befecskendez\u00e9se a l\u00e1t\u00e1si ciklus helyre\u00e1ll\u00e1s\u00e1t szolg\u00e1lja.<\/span><\/p>\n<\/div>\n

A g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s kezel\u0151centrumm\u00e1 v\u00e1l\u00e1s illeszkedik az egyetem, az egykori Innov\u00e1ci\u00f3s \u00e9s Technol\u00f3giai Miniszt\u00e9rium, valamint a Novartis Hung\u00e1ria k\u00f6zti egy\u00fcttm\u0171k\u00f6d\u00e9si meg\u00e1llapod\u00e1shoz<\/a> is, amely az \u00e1llami \u00e9s priv\u00e1t szektoron \u00e1t\u00edvel\u0151 egyed\u00fcl\u00e1ll\u00f3 partners\u00e9g r\u00e9v\u00e9n hivatott biztos\u00edtani haz\u00e1nk vezet\u0151 szerep\u00e9t a sejt- \u00e9s g\u00e9nter\u00e1pi\u00e1k ter\u00fclet\u00e9n, f\u00f3kusszal a gerincvel\u0151i izomsorvad\u00e1sra (SMA) \u00e9s az \u00f6r\u00f6kletes retinabetegs\u00e9gekre.<\/p>\n

\u201eA g\u00e9nter\u00e1pia a gy\u00f3gyszerinnov\u00e1ci\u00f3 egy\u00e9rtelm\u0171en legizgalmasabb ter\u00fclete Magyarorsz\u00e1gon \u00e9s a vil\u00e1gon egyar\u00e1nt, amely alapjaiban \u00edrja \u00fajra a ritka betegs\u00e9gek kezel\u00e9s\u00e9t. Meggy\u0151z\u0151d\u00e9s\u00fcnk, hogy a Semmelweis Egyetemmel \u00e9s a miniszt\u00e9riummal k\u00f6t\u00f6tt egy\u00fcttm\u0171k\u00f6d\u00e9s\u00fcnkkel az SMA \u00e9s a retin\u00e1lis disztr\u00f3fia kezel\u00e9s\u00e9ben egyar\u00e1nt k\u00e9pesek lesz\u00fcnk nemzetk\u00f6zi jelent\u0151s\u00e9g\u0171, \u00e1t\u00fct\u0151 eredm\u00e9nyeket el\u00e9rni, amelyek a hazai orvosl\u00e1st \u00e9s a magyar gy\u00f3gyszerkutat\u00e1st a vil\u00e1g \u00e9lvonal\u00e1ba helyezik a sejt- \u00e9s g\u00e9nter\u00e1pia ter\u00fclet\u00e9n \u00e9s nem utols\u00f3sorban sz\u00e1mos beteg \u00e9s azok csal\u00e1djai \u00e9let\u00e9re lesznek majd nagy hat\u00e1ssal\u201d \u2013 tette hozz\u00e1 Matt Zeller, a Novartis Hung\u00e1ria \u00fcgyvezet\u0151 igazgat\u00f3ja.<\/p>\n

\u00a0<\/h5>\n
A Novartisr\u00f3l<\/strong><\/h5>\n

A Novartisn\u00e1l \u00fajragondoljuk az orvosl\u00e1st az\u00e9rt, hogy jobb\u00e1 tegy\u00fck \u00e9s meghosszabb\u00edtsuk az emberek \u00e9let\u00e9t. A vil\u00e1g egyik vezet\u0151 eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgyi v\u00e1llalatak\u00e9nt a tudom\u00e1nyos alapokon nyugv\u00f3 innov\u00e1ci\u00f3t \u00f6tv\u00f6zz\u00fck a digit\u00e1lis technol\u00f3giai megold\u00e1sokkal annak \u00e9rdek\u00e9ben, hogy olyan ter\u00e1pi\u00e1kat hozzunk l\u00e9tre, amelyek v\u00e1laszt adnak a t\u00e1rsadalmi szempontb\u00f3l legnagyobb kih\u00edv\u00e1st jelent\u0151 eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgyi probl\u00e9m\u00e1kra. K\u00fcldet\u00e9s\u00fcnk, hogy \u00faj gy\u00f3gym\u00f3dokat fedezz\u00fcnk fel, a kutat\u00e1s-fejleszt\u00e9sre legt\u00f6bbet ford\u00edt\u00f3 vil\u00e1gc\u00e9gek \u00e9lvonal\u00e1ba helyez benn\u00fcnket. A Novartis term\u00e9kei vil\u00e1gszerte csaknem 800 milli\u00f3 emberhez jutnak el, mik\u00f6zben folyamatosan olyan \u00fajszer\u0171 megold\u00e1sokat keres\u00fcnk, amelyekkel b\u0151v\u00edthetj\u00fck a leg\u00fajabb ter\u00e1pi\u00e1inkhoz val\u00f3 hozz\u00e1f\u00e9r\u00e9st. A Novartis vil\u00e1gszerte 109 000 f\u0151t foglalkoztat t\u00f6bb mint 140 k\u00fcl\u00f6nb\u00f6z\u0151 nemzetis\u00e9gb\u0151l. Tudjon meg t\u00f6bbet r\u00f3lunk: www.novartis.hu<\/a><\/p>\n

A Semmelweis Egyetemr\u0151l<\/strong><\/h5>\n

A Semmelweis Egyetem Magyarorsz\u00e1g \u00e9s a k\u00f6z\u00e9p-eur\u00f3pai r\u00e9gi\u00f3 vezet\u0151 orvos-eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgyi fels\u0151oktat\u00e1si int\u00e9zm\u00e9nye, mely szakegyetemk\u00e9nt egyed\u00fcl\u00e1ll\u00f3 az orsz\u00e1gban. H\u00e1rom f\u0151 tev\u00e9kenys\u00e9ge az oktat\u00e1s, kutat\u00e1s-innov\u00e1ci\u00f3 \u00e9s gy\u00f3gy\u00edt\u00e1s; e h\u00e1rmas egys\u00e9g teszi nemzetk\u00f6zileg is elismert tud\u00e1sk\u00f6zpontt\u00e1 a t\u00f6bb mint 250 \u00e9ves egyetemet.\u00a0 Az int\u00e9zm\u00e9nyben kiemelked\u0151 szerepet kap a kutat\u00e1s-fejleszt\u00e9si \u00e9s innov\u00e1ci\u00f3s tev\u00e9kenys\u00e9g is, az itt foly\u00f3 kutat\u00e1sok f\u00f3kusz\u00e1ban az eg\u00e9szs\u00e9g megtart\u00e1sa, a betegs\u00e9gek megel\u0151z\u00e9se, a m\u00e1r kialakult betegs\u00e9gek min\u00e9l kor\u00e1bbi diagnosztik\u00e1ja \u00e9s hat\u00e9kony kezel\u00e9se, valamint az eg\u00e9szs\u00e9ges \u00e9s akt\u00edv \u00f6reged\u00e9s \u00e1ll. Mintegy 300 egyetemi kutat\u00f3csoport m\u0171k\u00f6dik, kutat\u00e1saikat 46 nemzetk\u00f6zi \u00e9s 263 hazai p\u00e1ly\u00e1zat t\u00e1mogatja. A Semmelweis Egyetem az oktat\u00e1si \u00e9s kutat\u00e1si tev\u00e9kenys\u00e9ge mellett Magyarorsz\u00e1g egyik legnagyobb gy\u00f3gy\u00edt\u00f3 int\u00e9zm\u00e9nye is, a klinik\u00e1k \u00e9s az eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgyi ell\u00e1t\u00e1st is v\u00e9gz\u0151 int\u00e9zetek mintegy k\u00e9t \u00e9s f\u00e9l milli\u00f3 esetet\u00a0 l\u00e1tnak el \u00e9vente.<\/p>\n

 <\/p>\n

Fot\u00f3: Kov\u00e1cs Attila – Semmelweis Egyetem<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Szem\u00e9szeti G\u00e9nter\u00e1pi\u00e1s Kezel\u0151centrum min\u0151s\u00edt\u00e9st kapott a Semmelweis Egyetem haz\u00e1nkban els\u0151k\u00e9nt.<\/p>\n","protected":false},"author":101748,"featured_media":130180,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[5],"tags":[734],"class_list":["post-130175","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-cikkek","tag-kozlemeny"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/130175","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/users\/101748"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=130175"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/130175\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":130187,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/130175\/revisions\/130187"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/media\/130180"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=130175"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=130175"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/semmelweis.hu\/mediasarok\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=130175"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}