{"id":38168,"date":"2025-01-10T11:40:11","date_gmt":"2025-01-10T10:40:11","guid":{"rendered":"https:\/\/semmelweis.hu\/deutsch\/?p=38168"},"modified":"2025-01-10T11:40:43","modified_gmt":"2025-01-10T10:40:43","slug":"semmelweis-universitaet-beteiligt-sich-an-der-erprobung-einer-bahnbrechenden-technologie-zur-verhinderung-von-sehkraftverlust","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/semmelweis.hu\/deutsch\/2025\/01\/10\/semmelweis-universitaet-beteiligt-sich-an-der-erprobung-einer-bahnbrechenden-technologie-zur-verhinderung-von-sehkraftverlust\/","title":{"rendered":"Semmelweis Universit\u00e4t beteiligt sich an der Erprobung einer bahnbrechenden Technologie zur Verhinderung von Sehkraftverlust"},"content":{"rendered":"

Mehrere Kollegen der Semmelweis Universit\u00e4t haben sich an Forschungsarbeiten unter der Leitung von Dr. Bence Gy\u00f6rgy und Dr. Botond Roska beteiligt, um den Sehkraftverlust bei Patienten mit einer Form der erblichen Makuladegeneration vorzubeugen. Die entwickelte spezielle Gen-Editing-Technik k\u00f6nnte nicht nur bei der Behandlung der Stargardt-Krankheit, sondern auch bei anderen genetisch bedingten Netzhauterkrankungen zu einem Durchbruch f\u00fchren. Seit mehr als zehn Jahren arbeitet die Semmelweis Universit\u00e4t mit dem weltbekannten Semmelweis-Alumnus Dr. Botond Roska und seinem Institut f\u00fcr molekulare und klinische Ophthalmologie (IOB) zusammen, dessen Mission es ist, Blindheit zu heilen und das Augenlicht wiederherzustellen.<\/strong><\/p>\n

Eine von Forschern des Instituts f\u00fcr Molekulare und Klinische Ophthalmologie Basel (IOB) entwickelte hochwirksame Gen-Editing-Technik k\u00f6nnte die Behandlung der Stargardt-Krankheit erm\u00f6glichen, der h\u00e4ufigsten Form der erblichen Makuladegeneration, die zu Sehverlust f\u00fchrt. In einer am 8. Januar in der Fachzeitschrift Nature Medicine ver\u00f6ffentlichten Studie<\/a> erl\u00e4utern die Forscher die erfolgreiche Anwendung der so genannten Base-Editing-Methode zur Korrektur des Gendefekts, der die h\u00e4ufigste Ursache der Stargardt-Krankheit ist.<\/p>\n

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Foto: RTL Praxis<\/figcaption><\/figure>\n

Zu den Autoren der Studie geh\u00f6ren mehrere Kollegen der Semmelweis Universit\u00e4t, und ein wichtiger Teil der Experimente wurde mit Hilfe einer speziellen Netzhautgewebekultur aus dem Retina-Labor des Instituts f\u00fcr Anatomie, Histologie und Embryologie durchgef\u00fchrt. Die auf Base Editing basierende Methode wurde unter anderem an menschlichen Netzhautkulturen und menschlichen Pigmentepithelzellen der Netzhaut getestet. Das in den Experimenten verwendete Verfahren, das weltweit einzigartig ist und die Haltbarkeit von Netzhautgewebe von verstorbenen Organspendern f\u00fcr bis zu 35 Wochen erm\u00f6glicht, wurde zuvor an der Semmelweis Universit\u00e4t von Dr. Arnold Szab\u00f3, dem Leiter des Labors, entwickelt.<\/p>\n

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Die Forschung wurde von Dr. Bence Gy\u00f6rgy vom IOB geleitet, der – wie Dr. Botond Roska – zuvor an der Semmelweis Universit\u00e4t studiert hat und seit seinem Studienabschluss mit der Augenklinik zusammenarbeitet, wobei er seine Forschungst\u00e4tigkeit am Institut f\u00fcr Genetik, Zell- und Immunbiologie der Universit\u00e4t begann. Bei der Pr\u00e4zisions-Gen-Editierungstechnologie, dem so genannten Base-Editing, wird das Base-Editing-Enzym mit Hilfe des so genannten Adeno-assoziierten Virus (AAV), einem nicht-pathogenen Virus-Vektorsystem, als eine Art trojanisches Pferd in die Netzhaut injiziert – erkl\u00e4rte er. Dieses kann wie eine kleine \u201emolekulare Maschine\u201c herausfinden, welche der 3 Milliarden Basenpaare in der DNA fehlerhaft sind, und sie korrigieren. \u201eDiese Pr\u00e4zision ist beeindruckend und f\u00fcr die Entwicklung einer sicheren und wirksamen Therapie unerl\u00e4sslich\u201c – sagte Dr. Bence Gy\u00f6rgy, Leiter des Teams f\u00fcr translationale Forschung in der Augenheilkunde am IOB, der hofft, die Technologie in einigen Jahren bei Patienten einsetzen zu k\u00f6nnen.<\/p>\n

Die Forscher testeten die Technik an sieben verschiedenen Modellen, von Zellkulturen bis hin zu menschlichen Netzhautzellen. Arbeiten in diesem Umfang erfordern eine Reihe von Kooperationspartnern, darunter die Semmelweis Universit\u00e4t, an der die Untersuchungen am menschlichen Netzhautmodell durchgef\u00fchrt wurden.<\/p>\n

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Dr. Szab\u00f3 Arnold (in der Mitte) und seine Kollegen<\/figcaption><\/figure>\n

„Bei der Erprobung des neu ver\u00f6ffentlichten Base-Editing-Verfahrens an biologischem Gewebe, d.h. an menschlichen Netzhautkulturen, die im Labor k\u00fcnstlich \u00fcberexprimiert wurden, haben wir die vom IOB entwickelten viralen Vektoren in verschiedenen Kombinationen getestet und ihre Wirksamkeit gemessen. Die Tatsache, dass wir in der Lage waren, in echtem menschlichen Gewebe zu testen, ist ein starker Beweis f\u00fcr die k\u00fcnftige Anwendbarkeit der Behandlung bei Patienten\u201c – sagte Dr. Arnold Szab\u00f3, Leiter des Retina-Labors am Institut f\u00fcr Anatomie, Histologie und Embryologie der Universit\u00e4t. Er f\u00fcgte hinzu, dass D\u00e1niel Magda und Ferenc Kilin, die auch Mitautoren der Studie sind, einen wesentlichen Teil der experimentellen Arbeit geleistet haben.<\/p>\n

\"\"Dr. Botond Roska betonte, dass sie seit mehr als zehn Jahren mit der Semmelweis Universit\u00e4t zusammenarbeiten, insbesondere mit Dr. Zolt\u00e1n Zsolt Nagy, Direktor der Klinik f\u00fcr Ophthalmologie, und Dr. Arnold Szab\u00f3. Die Arbeit, die zu der Publikation f\u00fchrte, passt auch zu der NKFIH-Ausschreibung „\u00c9lvonal“ 2021, die Dr. Botond Roska gemeinsam mit den beiden Forschern der Semmelweis Universit\u00e4t gewonnen hat.<\/p>\n

\"\"Ein \u00e4hnliches Gen-Editing-Verfahren wie das soeben ver\u00f6ffentlichte wurde bisher noch nicht bei Patienten angewandt, aber f\u00fcr eine andere seltene Augenkrankheit gibt es bereits einen gentherapeutischen Eingriff unter Verwendung des bereits erw\u00e4hnten AAV-Vektorsystems. An der Klinik f\u00fcr Augenheilkunde der Semmelweis Universit\u00e4t, die seit 2022 ein zertifiziertes Gentherapiezentrum f\u00fcr Augenkrankheiten ist, wurden bereits zehn Patienten behandelt, und die Erfahrungen mit der Gentherapie mit AAV-Vektoren sind positiv\u201c – erkl\u00e4rte Dr. Zsolt Zsolt Nagy, Direktor der Klinik, der auch zu den Autoren der aktuellen Studie geh\u00f6rt. Er hofft, dass die neue therapeutische Methode bald bei Patienten angewandt werden kann, so dass mehr genetische Augenerkrankungen geheilt werden k\u00f6nnen.<\/p>\n

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Wie die Forscher in der vom IOB herausgegebenen Pressemitteilung<\/a> betonen, hat ihr Base-Editing-Ansatz das Potenzial, auch auf andere erbliche Netzhauterkrankungen angewendet zu werden, die durch \u00e4hnliche Arten von Mutationen verursacht werden. Diese Ergebnisse stellen einen bedeutenden Fortschritt auf dem Gebiet der Gentherapie in der Augenheilkunde dar.<\/p>\n<\/div>\n

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Die n\u00e4chste Aufgabe besteht darin, weitere Sicherheitstests und klinische Pr\u00fcfungen vorzubereiten.<\/p>\n

Die Stargardt-Krankheit betrifft jeden 6500. Menschen und ist die h\u00e4ufigste Form der angeborenen Makuladegeneration. Es handelt sich um eine Erbkrankheit, die in der Regel in jungen Jahren auftritt und zu einer allm\u00e4hlichen Verschlechterung des Sehverm\u00f6gens und in der Mehrzahl der F\u00e4lle zum v\u00f6lligen Verlust des Sehverm\u00f6gens f\u00fchrt.<\/p>\n

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P\u00e1lma Dobozi
\nFoto: Bogl\u00e1rka Zellei, Attila Kov\u00e1cs \u2013 Semmelweis Universit\u00e4t; G\u00e1bor Ancsin, RTL Praxis
\n\u00dcbersetzung: Judit Szlov\u00e1k<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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